全球已知罕见病超1万种，90%无有效治疗手段。日前，阿斯利康全球高级副总裁GianlucaPirozzi接受记者采访时表示，中国凭借临床试验速度、前沿技术创新及疾病数据积累，从参与者升级为“突破引擎”。阿斯利康已与14家中国生物医药企业合作，推动罕见病药物研发。其罕见病业务聚焦高价值药物，通过独立部门运作保障可持续发展。

2022年，华领医药的全球首个葡萄糖激酶激活剂（GKA）类降糖新药华堂宁获批上市，但与拜耳合作的销售情况并不理想。2025年，华领医药终止与拜耳合作，自建商业化团队。通过大规模培训和招聘，组建专业销售团队，半年内华堂宁销量翻倍，达176.4万盒。公司创始人陈力认为，中国创新药研发效率提升，未来的机会将更多。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区正成为连接罕见病药企与患者的关键纽带。乐城政策已迭代至3.0版，覆盖特医食品等更多需求。为解决用药“价高难承”问题，乐城推出特药险，2025版已上线。乐城还有特医食品政策，且获准生物医学新技术政策。胡莎强调，乐城会调研国外产品推动引进，联合中华医学会让更多患者医生了解资源技术。

香港中文大学医学院外科学系教授、香港威尔斯亲王医院心胸外科主任黄鸿亮指出，主动脉疾病死亡率高，40%患者未到医院离世，30%患者被漏诊。其团队与中国科学院香港创新研究院合作研发的AI超声诊断模型取得突破，能实现标准化诊断和高精度测量。不过，AI医疗面临人员、硬件、模型三重障碍，但未来有望走进社区医院、急诊室，成为医生的得力助手。

AI制药作为第三代药物革命，能加速靶点发现、降低实验失败率并优化资源分配。腾讯健康总裁吴文达表示，腾讯在AI制药领域定位清晰，用模型驱动提高效率，构建全栈研究体系，为药企提供技术服务，如快速生成化合物供验证。他认为药企使用AI制药主要看中效率提升，创新药是腾讯战略性投入，目标是做离产业最近的AI。

9月19日至21日，第十四届中国罕见病高峰论坛在武汉举行。清华基础医学院教授贾怡昌发表演讲，指出国内创新药多集中在转化阶段，原始突破少，缺乏闭环。MNC来中国扫货创新药，证明投入初现成效，但国家需从政策等方面构建国内创新药发展闭环，合理定价保障创新回报。

中科院香港创新研究院刘宏斌团队发布国内首个超声领域基座大模型“聆音”，以超450万份多中心影像数据提升诊断准确率，破解AI医疗泛化性与商业化难题。模型将分三阶段落地基层医疗，定位“医生助手”，强调临床需求牵引。团队正攻克隐私保护等技术瓶颈，商业化走“开源基座+付费定制”路线，但收费政策细则待明确。

2025年上半年，在董事长胡瑞连带领下，睿智医药实现关键转折，实现扭亏为盈。胡瑞连称，此前公司困境源于战略摇摆、资源分散，如今确立聚焦新模态药物等核心战略。他表示，客户需求升级倒逼CRO行业升级，新模态与AI融合成趋势，未来“全球+本地”运营、“一体化”服务是方向。

2025年，迈威生物与抗衰龙头Calico的合作引发关注。Calico此前已有十年未收购外部品种，此次与成立仅8年、尚未盈利的迈威生物合作。这并非迈威生物首笔BD项目，此前其美国子公司就曾与DISC公司达成合作。迈威生物董事长刘大涛认为，最好的BD是产品本身，同时，他强调要致力于源头创新，还在构思“共享销售”模式。

9月4日，药明生物CEO陈智胜在公司首届CRDMO+开放日活动上表示，十年前大家还是太保守了，这些年中国生物创新药“做得比说得多”，真正实现了弯道超车。他指出，现在越来越多的公司在做很新的东西,敢做首创新药。五年前大家对中国市场还是戴着有色眼镜。今年感觉所有的公司都会来淘金，认可度是最大的变化。对于药明生物来说，最重要的就是一定要捕捉到下一个新分子在哪。

泰恩康董事长郑汉杰在接受《每日经济新闻》记者专访时表示，创新药出海目前真正成功的概率只有1%，门槛很高。他提出了“双背书”方案，即国家层面的突破性疗法认定和学术层面的顶级期刊论文发表。谈及未来的并购策略，郑汉杰的思路很清晰，“聚焦批文、而非药厂”。他表示，2025年是泰恩康的“突破元年”，今年年底到明年，公司的三类新药和创新药管线会陆续进入收获期。

2025年，北海康成股价涨幅超1700%。北海康成创始人薛群表示，今年资本市场和政策支持变化，让罕见病药物研发价值获认可。经过几年的锤炼甚至煎熬，他认识到，一级市场和二级市场的投资机构在评估一家公司时有着非常不同的逻辑，前者更看成绩，后者更看时机。薛群认为，尽管今年公司的股价实现了大幅上涨，但在国内，罕见病药物的潜力仍然被严重低估。

外商独资医疗机构进入中国市场步伐缓慢，截至目前仅两家获批。北京和睦家医院作为外资医疗先行者，已在中国高端医疗领域发展近30年。随着公立医院国际化部开设，外资和民营医疗机构面临生存挑战。和睦家通过转型提供全生命期照料服务应对市场变化，并引进先进医疗技术和设备吸引人才。同时，与达摩院合作探索医疗AI筛查服务，展现从“输入”到“输出”潜力。外资医院面临无政府资金支持和医保纳入问题，需靠自身投入发展。

2025年，国内创新药行业蓬勃发展，中国相关创新药交易总金额已经占据全球交易的52.5%，历史性成为全球新药交易第一大国。医药魔方董事长周立运表示，中国创新药产业历经十年巨变，从“虚假创新”转向“真实研发”。他呼吁反内卷，指出内卷导致资源浪费。周立运还建议医保数据赋能新药研发，完善流行病学和疾病负担数据，以精准把握临床需求，推动创新药行业健康发展。

2025年，兆科眼科将进入临床药物收获期，三款核心产品阿托品、环孢素A眼凝胶、贝伐单抗眼内注射溶液TAB014均有重要进展。近日，公司董事会主席李小羿接受采访表示，中国眼科药物市场潜力大，公司股价能不能持续向好，核心在于核心产品能不能按时、甚至提前获批上市，有进入商业化的机会。所以未来一年半时间，对兆科眼科来说非常关键。

2025年7月，亚盛医药的利沙托克拉（利生妥）获国家药监局附条件批准上市，成为国产原研首家、全球第2款Bcl-2抑制剂，打破艾伯维长达9年的垄断。亚盛医药董事长杨大俊表示，公司的目标是要解决临床无药可用困境，创新药应避免内卷，要做别人没做过的事，预计2027年公司能实现盈利。业内人士分析认为，利生妥解决了很多临床用药的问题，在临床治疗路径上有革命性的意义。