对话丨麻省总医院布莱根医疗系统首席学术官保罗·安德森：未来20年要看基因和细胞治疗，中国的创新成果将传播至全球

在美国波士顿的中心地带，麻省总医院（MGH）静静矗立于查尔斯河畔，过去两百多年间，这座古老的建筑见证了麻醉技术、无菌手术、听诊技术、疫苗开发等技术突破逐步塑造现代医学。如今，作为哈佛大学医学院最大的教学附属医院，它既是医学研究的圣地，也是无数患者心中的希望灯塔。

而保罗·安德森（Paul J.Anderson）亲眼见证了这家医院的蜕变。从1990年在布莱根妇女医院（BWH）建立实验室，到2014年担任BWH的首席学术官，再到2023年成为麻省总医院布莱根医疗系统（MGB，1994年麻省总医院和布莱根妇女医院合并成立的合作医疗系统）的首席学术官，安德森的职业生涯与麻省总医院——这家全美最大的研究型医院的转型密切相连。

“作为研究型医院，MGB的特色就是‘研究融入治疗’。以肿瘤科室为例，每一位前来就诊的患者都参与到临床研究方案中。”据安德森介绍，MGB在去年合并了MGH和BWH的临床部门和学术项目，并成立了三家科研与临床机构（肿瘤研究所、心血管医学研究所、神经系统疾病研究所），是“历史性的整合”。

不过，无论研究型医院的形态如何变化，资金不稳定的巨大挑战始终高悬在研究者头顶，这正是全球创新药物疗法，尤其是肿瘤药物研发的最大痛点。

但科学的脚步不会停驻。目前担任先声药业科学顾问的安德森多次访华，他发现中美两国在医疗科研领域面临着许多相同的挑战，他还注意到，基因和细胞治疗将是未来20年的重要方向，而除了在全球医药产业中扮演CRO（合同研究组织）的支持者角色，中国企业正在展现出越来越强的创新能力。

“这种变化令人感到非常振奋。目前，中国企业已经在某些领域处于领先地位，我相信这些创新成果将会传播到西方乃至世界其他地区。”

以下是保罗·安德森在2025年3月下旬与《每日经济新闻》记者（以下简称“NBD”）的独家对谈。

什么是研究型医院，为什么需要它？

作为全美排名第一的研究型医院，麻省总医院见证了众多医学史上的“第一次”，比如首次展示乙醚作为全身麻醉的使用、第一次在医院进行X射线照射。过去30年，这家医院多次参与MGB整合，临床创新依旧层出不穷。

研究型医院的本质是什么？这个每年为250万名患者提供护理的非营利组织，为何能够调用超过20亿美元的研究资金进行超过2700项临床试验，成为一头科研转化“大象”？

NBD：什么是研究型医院？它与其他普通医院有何不同？

保罗·安德森：研究型医院就是将研究工作与从患者处积累的临床经验紧密结合，致力于研发新药物。

许多医院在提供优质且安全的医疗服务方面表现出色，像盖辛格健康集团（Geisinger Health）或凯撒医疗集团（Kaiser Health）等机构。然而，MGB的独特之处在于“研究融入治疗”模式。作为哈佛大学的附属机构，我们拥有超过7000名教授，其中很多人同时任职于哈佛大学医学院。这种独特的运作方式，也使MGB有望通过持续科研投入，为患者带来更多创新的治疗方案，推动医学进步。

NBD：作为研究型医院，怎么平衡早期研究和应用研究之间的资源分配，以确保研究转化率？

保罗·安德森：作为研究型医院，MGB拥有患者群体以及患者数据，这是我们区别于大学等科研机构的一大优势。

目前，MGB约三分之一的研究属于基础科学领域，三分之二的研究是与患者直接相关的临床研究，也就是将具有潜在疗效的新型疗法在患者身上进行疗效测试。

目前来看，这种配比是比较理想的。MGB的主要目标是努力为患者找到新一代的治疗药物。在我们看来，这种结合了基础科学研究与临床实践的模式，不仅能充分利用患者数据资源，还能将科研成果更快地转化为临床应用，为患者带来实实在在的益处，也有助于提升我们在医学领域的竞争力和影响力。

NBD：对于中国研究机构，您对加快科研发现有何建议？

保罗·安德森：真正加速科研发现的方法之一，是将来自不同领域的研究人员汇聚在一起。在MGB，我们开展的工作之一就是设立相关项目，把研究人员与麻省理工学院（MIT）的工程师和数据科学家进行配对合作。

目前，我们有两个研究项目，成员分别来自MGB和MIT的研究团队，他们组成团队后，将各自的专业知识融合在一起，这些研究的重点领域之一就是人工智能。MIT的研究人员在人工智能方面造诣颇深，将他们与致力于研究疾病的临床科学家组合在一起，产生的效果非常令人振奋。

管理研究型医院的最大挑战来自科研资金

在对话过程中，安德森谈到其在负责系统科研任务时面临的一大严峻挑战，即科研资金来源。安德森表示，医院的研究工作在很大程度上依赖所谓的“软资金”。这意味着研究人员必须撰写科研基金申请，以此支付自身薪水、实验室人员报酬以及科研物资费用。

“研究人员工作和实验室维持（的资金）基本取决于一个个科研基金项目，如果失去某个基金项目的支持，他们的实验室就会面临危机。”今年3月，安德森在中国调研时，也在一些机构看到了类似的困境。

NBD：从目前来看，你们科研基金收入主要来自哪些方面，各方的比例是多少？

保罗·安德森：我们年度科研总收入约为27亿美元。其中，大约12亿美元来自美国国立卫生研究院（NIH），这部分资金来源于美国纳税人。医院还获得了基金会的资金支持，这些基金会往往聚焦于某一特定疾病领域，并且背后通常有强大的患者权益倡导组织，这部分资金大概占科研总收入的20%。

此外，来自产业的赞助也是重要的资金来源之一，约占科研总收入的15%。同时，从慈善捐赠以及从系统所取得的科研成果专利授权费等方面获得的支持，约占科研总收入的15%。

NBD：麻省总医院布莱根医疗系统如何应对科研基金短缺挑战？

保罗·安德森：我们尝试了多种途径来解决资金问题，比如争取慈善捐赠以及其他形式的支持，也会从临床研究的盈利中抽取一部分资金，用于支持科研任务。当某个科研项目缺乏基金资助，就用这些资金来填补，以度过艰难时期。

NBD：科研基金紧缺是全球普遍问题吗？您认为可以从哪些方面解决？

保罗·安德森：在最近对中国市场的调研中，我发现中美在医疗科研领域面临着许多相似的挑战。在医疗行业中，实现临床盈利以维持业务开展愈发困难。其中重要的原因是对医疗服务收费存在监管限制，而保险机构或其他支付方为医疗服务所提供的报销额度有限，这极大限制了医疗系统的收入，这是中美双方医疗科研共同面临的一个主要挑战。

为了应对这一挑战，我认为可以从多个方面入手，比如通过慈善资金的注入来缓解资金压力。此外，基于自身的科研成果构建多元化业务模式也至关重要。可以通过创立公司，将科研成果转化为实际的产品或服务，从而获得收入；或者对技术进行授权许可，从被授权方处获得相应的收入。

基因和细胞治疗是肿瘤创新疗法的重要方向

随着全球人口老龄化加剧，肿瘤患者数量相应攀升，癌症发病率不断增长。展望未来，安德森的团队对基因和细胞治疗寄予厚望。在他看来，尽管以CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）细胞疗法为代表的创新疗法定价高昂，但来自其他国家的科研力量正在崛起，连同新技术涌现一起带来了成本降低的希望。

NBD：您如何看待肿瘤领域药物研发情况？

保罗·安德森：肿瘤领域药物研发一直充满挑战，竞争也很激烈，但一个令人感到悲伤的事实是癌症患者的数量众多，而且随着人口老龄化加剧，癌症的发病率很可能逐年增加。

在过去一年里，我们在肿瘤学领域取得了重大进展，主要得益于基因与细胞治疗研究所的成立。三年前，我们就意识到基因和细胞治疗将是未来20年的重要方向，所以成立了研究所来支持从事基因和细胞治疗研究的400名研究人员。

比如，我们从宾夕法尼亚大学招募了马塞拉·莫斯博士（Dr.Marcella Moss），她最近在《新英格兰医学杂志》上发表的相关研究报告显示，一种新型CAR-T疗法在治疗胶质母细胞瘤（一种致命的脑癌，此前无有效治愈方法）方面取得了初步成果。在初步研究中，接受这种CAR-T疗法的4名患者，肿瘤都有显著的消退。

NBD：如何看待基因编辑等一些创新疗法，以及当前其定价高昂的问题？

保罗·安德森：当诸如CAR-T细胞疗法这样的发现问世后，世界各地的其他医疗机构往往会迅速跟进。我知道目前中国有许多公司正在研发CAR-T细胞疗法，印度也有不少公司投身于这一领域。而且这些企业推出的CAR-T疗法价格远低于美国。

随着技术的不断进步，CAR-T细胞疗法也在持续发展。目前这种疗法通常先从人体中提取T细胞，对其进行改造，然后再将改造后的T细胞回输到体内。未来很可能会出现能够在体内直接生成CAR-T细胞的技术，比如通过载体将信使核糖核酸（mRNA）导入体内，使其进入T细胞并将T细胞转化为CAR-T细胞，相较于目前的细胞疗法，这种新技术的成本会低得多。

NBD：您如何看待中国医药企业在全球产业中角色的变化？

保罗·安德森：在过去几年里，中国企业在医药科研领域更多地扮演着CRO的角色，为大型制药公司或学术机构的研究提供支持。然而，随着时间的推移，中国企业正展现出越来越强的创新能力。在诸如细胞疗法和基因编辑等领域，它们不再仅仅是提供支持，而是开始在已有的知识基础上进行迭代创新，研发出这些疗法的新迭代版本。

这种变化令人感到非常振奋。目前，中国企业已经在某些领域处于领先地位，并且我相信这些创新成果将会传播到西方乃至世界其他地区。