罕见病药物进入国家医保目录后 患者用药的“最后一公里”如何突破

近日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（简称“2023年国家医保目录”）公布，15款罕见病药物谈判/竞价成功，覆盖16个病种，推动了包括戈谢病、重症肌无力、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）在内的10个病种正式迈进用药保障时代。

这是药物谈判胜利的终点，但也是患者获得医疗保障的起点。

（详见：《2023年成罕见病药物“国谈大年”：15款药物跑步进入医保目录 患者期待生命开始“做加法”》）

但蔻德方面数据显示，与其他谈判药品相比，罕见病“国谈”（指国家医保谈判）药存在医疗机构配备进展较慢、地域覆盖水平较低等特点，即便是进入医保目录时间较长的罕见病药品，在省级医院的覆盖率也不高。

罕见病“国谈”药落地的环节卡点是什么？为什么患者只能向其他省份求助的事情还时有发生？12月12日、13日，针对罕见病“国谈”药“进院难”、“用药难”、“报销难”问题，四川大学华西医院神经内科主任医师周红雨教授，天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉分别接受《每日经济新闻》记者采访，并给出了临床医生的思考和建议。

图片来源：每经记者 张建 摄（资料图）

谈判成功不是终点 药到手还有些卡点

“哪怕药物进入到医保，也要长期服药，停药患者的肿瘤会反弹；对于吃了很久药的患者，如果产生了耐药性可能又会被打回原点。所以药物进入了医保是在‘无药可医’的情况下看到了一个新路径，但这不代表一劳永逸。”作为泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心的传播部主任、神经纤维瘤病患者家属，邹杨的担心有数据支撑。

根据《破局最后一公里——罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》（以下简称《报告》）内数据，17种样本罕见病谈判药品在324家罕见病协作网医院的平均进院率仅为13%。即便在各省（市、自治区）的罕见病协作网牵头医院，罕见病谈判药品的平均配备数量也仅为5.4种，并且进入医保目录时间较长的谈判药品在省级医院的覆盖率也不高。

多发性硬化和视神经脊髓炎便是如此。据上述《报告》，在2023年“国谈”之前，这两个病种已分别有7种和1种药物进入医保目录。但多神家园（一个患者组织）创始人、视神经脊髓炎患者高稳在9月14日对记者表示，患者被当地医院告知“无药”、只能向其他省份求助的事情还常有发生。

以多发性硬化患者为例，据高稳了解，一些地区的患者使用发性硬化药物，目前只能在住院的时候开，这是因为其所在地区门特（医疗保险门诊特殊病种）的报销额度很低，大概只有几千元。这些地方没有单独为罕见病患者确定报销上限，“可能开一盒药直接就没了”。所以，这些患者在门特开药时大部分还需要自费。

住院开药也还不够便利。高稳告诉记者，患者每次住院都有带药量的限制，一般最多只能开两三个月的用量，因此为了开药，很多患者每年需要多次住院。

不过，高稳还是表示，对比三四年前，罕见病“国谈”药落地的问题已经改善了很多，比如流程手续有所简化，当地医保部门对于政策更加熟悉、操作更加熟练，购药的方式和渠道都有所增加。但是，高稳认为：最核心的是患者朋友的报销问题，这些很关键的问题还是没有被很好地解决掉。

对于其他一些罕见病患者，这种困境也存在。12月15日，戈谢病病友会负责人王军告诉《每日经济新闻》记者，自己也从其他患者组织处听说了后续可能面临的挑战。“我们也了解到，后面可能会涉及到双通道、进医院或者其他的一些问题，大家还是比较关心这个支付（问题）”王军表示。

医院为何有时“收一例亏一例”

罕见病“国谈”药落地过程中还存在哪些卡点需要解决？《每日经济新闻》记者发现，另一方面，医院和医生也有自己的难处。

根据《报告》，除了影响“双通道”落地的激励和考核政策，影响罕见病谈判药品“双通道”可及性的约束性政策卡点有7个。它们分别是：医保总额控制、药占比等考核、新药管理成本与风险、门诊慢特病与特药政策、DRG/DIP支付、“双通道”定点药店通道落地、处方流转与外配药输注管理。

图片来源：《报告》翻拍

再比如，医院的罕见病诊疗有时“收一例亏一例”。周红雨坦言，即便罕见病药物被纳入医保目录后价格有所下降，依然属于高值药物。由于DRG（按疾病诊断相关分组付费）和医院药占比的管理指标，高净值药物的使用对很多医生和患者带来影响。

“住院时，患者只需支付自费部分，剩下的钱由医院与医保部门结算，理论上由医院先垫付。如果年底医保部门结算审核时认为药物使用不合理，有可能不会全额支付医院垫付的费用，导致医院在收治该例罕见病患者时产生亏损，而且医院垫付越多，理论上亏的风险越大。”周红雨教授说。

对此，她建议，在目前已经实行双通道的情况下，患者到医保定点药房拿药，药店可以直接走医保结算。这样给患者提供快捷取药的同时，也减少病房的药占比。

付蓉则认为，应该正确看待DRG，规范医生的治疗行为，考虑用药指征和患者需求。“治病救人永远是第一位的，如果病人具备使用依库珠单抗治疗PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）的指征，首要还是应该考虑病人用药。”她说道。

所以，付蓉表示：社会各界（包括患者组织、医生团队所在的医院）若不能解决医保用药“最后一公里”的问题，应该推动多部门协作呼吁医院准入；如果医院的确面临着药占比、DRG支付的问题，则应该全社会联动呼吁政府对于罕见病不列入“国考”（编者注：指医院绩效考核）以及DRG的支付，并开辟一些罕见病绿色通道，让医院进罕见病药没有太大负担。

封面图片来源：每经记者 张建 摄（资料图）