心血管新药研发遇困局：诺华重磅临床折戟，Lp（a）指标降了但心血管疾病风险没降

9月4日，诺华与Ionis合作开发的Lp（a）〔即：脂蛋白（a）——编者注〕靶向药物pelacarsen的Lp（a）HORIZON Ⅲ期临床试验公布结果。这款被行业寄予厚望的候选药物，虽能大幅降低Lp（a）水平，却未能显著降低心血管事件风险，给全球心血管创新药赛道投下了一片不确定性阴影。

在9月5日举行的“2026亚布力企业家论坛第二十二届夏季年会”大健康论坛上，国内医药、医疗设备、健康管理领域的企业家，围绕心血管疾病的研发困境、防治路径展开深度研讨。一边是跨国药企重金押注的靶点遭遇临床滑铁卢，另一边是国内产业界对疾病现实的冷静复盘，二者共同折射出心血管领域正在经历的行业变局。

被寄予厚望的靶点宣告失利

Lp（a）长期被视作心血管领域确定性极高的风险因子。该指标主要由基因决定，饮食、运动很难对其产生干预效果，全球大约20%的人群存在Lp（a）指标偏高的问题。过往大量遗传学研究证实，Lp（a）会推动动脉粥样硬化斑块形成，是独立于低密度脂蛋白（LDL）之外的心血管致病危险因素。

基于扎实的遗传学证据，行业普遍看好Lp（a）靶向药物的商业与临床价值，甚至将其对标曾经大获成功的PCSK9抑制剂。Pelacarsen的Ⅱ期临床数据显示，该药物最高可将受试者体内Lp（a）水平降低80%；在Lp（a）HORIZON Ⅲ期试验中，同样观察到了Lp（a）水平下降，但研究结果并未证明这能在整体研究人群中转化为心血管风险的降低。

试验结果一出，整个行业陷入困惑。目前安进、礼来等多家跨国药企尚有同靶点候选药物处在临床推进阶段，部分药物的Ⅱ期临床数据甚至可以实现90%以上的Lp（a）降幅。市场随之抛出关键疑问：80%和90%的降幅差距，是否足以改写临床结局？

部分观点提出，后续产品需要追求更深层次的指标下降，以此换取心血管保护效果；但也有行业人士质疑，该指标的改善或无法传导至临床获益。倘若后续同靶点药物同样无法交出阳性结果，学界持续多年的“Lp（a）升高致心血管病”的因果逻辑或将被重新审视，Lp（a）检测的临床应用价值也将面临重新评估。

产业界直面心血管研发困局

在“2026亚布力企业家论坛第二十二届夏季年会”大健康论坛现场，复宏汉霖首席执行官朱俊指出了心血管新药研发的现实窘境。他直言，诺华此次针对Lp（a）靶点的临床试验最终得到阴性结果，对整个行业而言是一次沉重打击。

在他看来，心血管领域已经近10年没有诞生真正具备突破性的新药。即便是NLRP3炎症小体这类曾经的明星靶点，研究也证实相关药物能够大幅下调体内炎症标志物，但依旧没能转化为降低心血管事件的实际获益。放眼全球，当前可以明确证实具备心血管保护获益的新药屈指可数，司美格鲁肽属于为数不多的例外。

“把人均预期寿命从75岁提升至80岁，和从80岁提升至85岁，难度可能完全不同。”朱俊在论坛上提出，人到75岁之后，心脑血管疾病成为很大的挑战，而脑卒中至今仍缺少足够有效的治疗手段。相比肿瘤领域不断涌现新疗法，心脑血管疾病的药物创新进展缓慢，行业面临“冰火两重天”的现实。

东软集团联席总裁盖龙佳则在论坛中给出一组数据：全球每年约1900万人死于心血管疾病；2023年，国内心血管疾病住院患者的人均花费约1.6万元。疾病带来了沉重的社会与经济负担。

一边是药企持续投入重金做新药研发，一边是科学天花板清晰可见。论坛上，多位企业家形成共识：当治疗端创新举步维艰之时，产业增长的突破口将在很大程度上转向预防医学。

爱康集团创始人张黎刚指出，国内医疗体系整体偏向“发病后就医”模式，心血管、脑血管风险的前置筛查存在巨大盲区。他透露，国内35至70岁人群中，脑部血管瘤患者占比约7%，高于整体癌症发病率；但大多数常规体检止步于颈部血管，大脑属于筛查“黑箱”。脑部核磁共振是有效的筛查手段，但传统扫描耗时长、成本高，难以大规模普筛，而AI（人工智能）技术能压缩扫描时间、优化影像判读，这是破局的关键。

三博脑科集团创始人、董事长张阳强调，预防永远重于治疗。即便是医务从业者，也会因为忽视日常筛查突发心脑血管急症。他呼吁，45岁以上人群应当开展心、脑、肿瘤专项深度健康管理，若有家族病史，筛查年龄还需进一步提前。不要依赖泛化的普通体检，而要针对性地做专项检查。

安顿健康董事长白伟民则分享了院外监测的实践数据：超八成心血管意外发生在医院之外。很多人每年参与体检，依旧遭遇突发心源性事件。依托医疗级穿戴设备做长期生理趋势监测，捕捉发病之前身体指标的异常信号，实现风险提前预警，可以和院内诊疗形成互补。

诺华pelacarsen的失利，给整个创新药行业上了重要一课，也让市场重新认识了心血管新药研发的难度。

封面图片来源：每经媒资库