医药早参丨因研究微小核糖核酸，两位科学家获2024年诺贝尔生理学或医学奖

丨 2024年10月8日 星期二 丨

NO.1 因研究微小核糖核酸，两位科学家获2024年诺贝尔生理学或医学奖

10月7日，瑞典卡罗琳医学院当地时间7日宣布，将2024年诺贝尔生理学或医学奖授予科学家维克托·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun），因发现微小核糖核酸及其在转录后基因调控中的作用。

点评：诺贝尔生理学或医学奖授予微小核糖核酸研究领域的科学家，表彰了他们对基因调控的深刻理解及其在医学应用中的重大贡献。

NO.2 阿斯利康与石药集团达成近20亿美元心血管药物授权协议

10月7日，阿斯利康和石药集团有限公司达成独家授权协议，推进开发一款临床前创新小分子脂蛋白(a)(Lp(a))抑制剂。根据协议，阿斯利康将获得石药集团临床前候选小分子药物YS2302018，一款口服脂蛋白(a)抑制剂，用于开发新型降脂疗法，以及用于多种心血管疾病的单一疗法或联合疗法，包括与口服小分子PCSK9抑制剂AZD0780联用。根据协议条款，石药集团将获得1亿美元的首付款。此外，石药集团未来还将有资格获得高达19.2亿美元的开发和商业化里程碑付款，以及分级特许权使用费。

点评：阿斯利康与石药集团的合作体现了中外药企在创新药物开发方面的广泛合作。该协议将有助于双方在技术研发和市场拓展中的优势互补，进一步推动行业技术进步和药物创新。

NO.3 Nature官网头条：中国学者发表国际首个通用CAR-T治疗成果

据澎湃新闻报道，10月5日，Nature官网头条文章为一篇题为“World-first therapy using donor cells sends autoimmune diseases into remission”的报道，它介绍了一项来自中国团队、发表于Cell（细胞）期刊的研究成果，这篇报道发表于当地时间2024年10月4日。Nature所报道的这篇论文于北京时间2024年7月16日在线发表在Cell，是由海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）徐沪济教授团队领衔，华东师范大学、浙江大学医学院第二附属医院的研究人员共同合作，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源的靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造，开发出了新一代异体通用型CAR-T疗法，帮助3名风湿免疫性疾病患者达到长期缓解。

Nature在文中写道：“这一疗法在三人身上的成功，带来了大规模生产前沿CAR-T疗法的希望。”

点评：Nature的报道和该研究的成功，不仅展示了中国团队在CAR-T治疗领域的突破，也体现出基因编辑技术在医学应用方面具有巨大的潜力，进一步激发了人们对通用型CAR-T疗法的关注和期待。

NO.4 艾美疫苗迭代无血清狂苗三期临床数据达到预设目标

10月6日晚间，艾美疫苗发布公告称，已获得中国食品药品检定研究院关于迭代无血清狂犬病疫苗Ⅲ期临床试验血清抗体检测结果的通知，迭代无血清狂苗Ⅲ期临床试验数据已完成揭盲及统计分析工作，结果显示，该疫苗具有良好的免疫原性和安全性，达到临床预设目标。截至目前，全球尚没有无血清狂苗获批上市，该产品有望成为首个上市产品。根据公告，迭代无血清狂苗与目前含有血清的Vero细胞狂犬病疫苗和含有血清的人二倍体狂犬病疫苗完全不同，是一款迭代升级产品。疫苗产品中的动物血清残留是导致疫苗接种人群产生过敏等不良反应的重要因素之一，艾美的迭代无血清狂犬病疫苗，不含有动物血清，显著提高了安全性，降低了不良反应的概率。

点评：迭代无血清狂苗，因其采用无血清细胞培技术，拥有更稳定的组分和更高的安全性，将有望带动狂犬病疫苗市场增长。