医药早参丨2024医保飞检落地 辉瑞B型血友病基因疗法上市

丨2024年4月29日 星期一丨

NO.1 辉瑞B型血友病基因疗法在美获批上市

4月26日，辉瑞宣布，FDA已批准其基因疗法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt，SPK-9001）上市，用于治疗中重度B型血友病成人患者。BEQVEZ的定价为350万美元，与之前批准的B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。

点评：B型血友病是一种因先天缺乏FIX导致的遗传性出血性疾病。基因疗法为该疾病提供了新的治疗手段。

NO.2 诺华口服PNH新药在华获批上市

4月26日，诺华宣布其盐酸伊普可泮胶囊（iptacopan）在华获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

点评：2023年12月，伊普可泮获得FDA批准上市，用于成人PNH患者的治疗，成为首个获FDA批准的口服单药治疗成人PNH的药物。在FDA获批仅4个月后，伊普可泮在中国成功获批，这是诺华以“中国速度”推动全球创新药物加速进入中国的又一例证。

NO.3 BMS计划裁员2200人

4月25日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）表示，将有大约2200名员工受到公司成本削减措施的影响，该措施旨在到2025年底节省约15亿美元。BMS指出，该计划包括组织管理结构重组，优化产品管线。

点评：百时美不止通过优化人员削减成本。首席医疗官Samit Hirawat指出，百时美到目前为止，大约有12个方案已经停止或指定委外开发。根据BMS财报，公司第一季度销售额增长了5%，至119亿美元，超过此前115亿美元的预期。

NO.4 吉利德彻底放弃CD47单抗开发

吉利德在公布2024Q1财报的同时，更新了管线进展，其将关于CD47单抗magrolimab的6项试验从管线中剔除。包括magrolimab联合疗法治疗头颈部鳞状细胞癌、三阴性乳腺癌、结直肠癌等多项实体瘤研究。

点评：以Magrolimab为代表的CD47靶点曾被认为是下一个重磅炸弹诞生地，然而，该药物开发最终还是以失败告终。作为CD47靶点风向标的magrolimab后面还有众多follower，这些项目的未来或许也将迎来变数。

NO.5 2024医保飞检落地

4月28日，国家医保局联合财政部、国家卫生健康委、国家中医药局印发了《2024年医疗保障基金飞行检查工作方案》，在全国范围启动2024年医疗保障基金飞行检查工作。

点评：纵观工作方案，本次国家飞行检查有几大重点值得关注：重点关注医保基金收支体量较大、医疗服务资源比较丰富的地区和机构；开展“回头看”，随机抽取５个省份进行国家飞行检查；聚焦定点医疗机构重症医学、麻醉、肺部肿瘤等领域；重点查处定点零售药店虚假购药、参与倒卖医保药品、串换药品三个方面。“随机检查”及“回头看”等行动有助于发现问题的长期性和持续性，推动医保基金管理制度和内部控制的改进和完善。