AI制药将成医药研发“神器”？英矽智能CEO任峰：临床试验才是试金石，有一款“跑出来”就是里程碑

2023年，以ChatGPT为代表，人工智能技术在各行各业呈现百花齐放之势，尤其是在以生物医药为代表的前沿科创领域，AI与制药的碰撞催生出一批受到资本市场青睐的宠儿。其中，英矽智能已于6月27日向港交所递交招股书申请上市，志在成为“亚太AI制药第一股”。

AI所驱动的创新药管线也实现了“License-out”（授权许可）。近日，英矽智能和全球化肿瘤学生物技术公司Exelixis已就潜在同类最佳（best-in-class）抗肿瘤创新疗法ISM3091达成全球独家许可协议。英矽智能将获得8000万美元的预付款。此外，英矽智能还有资格获得后续里程碑付款，以及未来产品净销售额的分级版税。

尽管有舆论造势和资本助推，但时至今日，AI制药并未展现出真正颠覆新药研发的一面。对这项新兴技术满怀信心的投资人或许会说AI制药已“攻克”了药物设计阶段，但他们也不得不承认，所有AI药物管线都尚未走完临床试验所需要的漫长进程。

“2020年之后，随着国内外一些AI药物管线进入临床二期进行有效性验证，整个AI制药行业也迎来一个关键性阶段：如果有药物能够验证成功，那么就意味着在新药研发流程中，从靶点发现到临床试验，AI制药已能够实现闭环。”在接受《每日经济新闻》记者专访时，英矽智能联合首席执行官及首席科学官任峰如此阐述AI制药的发展趋势。

临床试验是AI制药的真正考验

谁能跨越“死亡之谷”？

首先需要明确，AI制药这一新兴技术，必然是为了解决传统新药研发的痛点而生。在任峰看来，AI制药所能解决的最大痛点，即是反摩尔定律的存在：尽管全球制药公司几十年来在不断增加投资，但投资10亿美元得到的上市新药数目每9年就得减少一半。

任峰表示，传统的新药研发之所以面临这样的瓶颈，主要是因为三方面的问题难以解决：“第一个问题与生物学相关，也就是如何发现靠谱的靶点以及生物学机制来做创新药；第二个问题与化学相关，在分子生成阶段，传统的药物研发仰赖于药物化学家的经验，通常无法高效率地产出成药性好的小分子化合物；第三个问题则与临床试验相关，也就是如何更好地设计临床试验方案，来让化合物在临床上尽最大可能获得成功。”

图片来源：受访者提供

也正是围绕传统药物研发领域的这三个瓶颈，英矽智能搭建了Biology42、Chemistry42及Medicine42三个板块，共同组成了其人工智能药物研发平台Pharma.AI。据英矽智能招股书，其中，研发团队利用Biology42板块下的PandaOmics应用程序的靶点识别及商业智能能力，研发具市场潜力的疾病适应症的新靶点。然后，团队还可利用Chemistry42板块下的Generative Chemistry应用程序的生成式AI能力产生针对该等新靶点的具有良好物理化学特性的小分子。最后，Medicine42板块下的inClinico应用程序用于利用先前临床试验及临床试验方案的数据协助优化临床试验设计。

招股书显示，在过去制药行业早期药物发现阶段中，从项目启动到临床前研究平均耗时4.5年，但英矽智能的AI平台可以将这一时长平均缩短至12个月，这无疑大大提高了药物研发效率。同时，更高的效率也就意味着更低的成本。Exscientia Company Deck数据显示，由于可以缩短新药发现的周期及减少新药发现研究耗材，使用AI技术可以减少约35%的资金成本。

但问题在于，新药发现也仅仅只是药物研发庞大流程中的一环而已，AI药物管线面临的真正考验来自临床试验——通常来说，临床阶段所耗费的时间与资金成本都会占到整个新药研发的三分之二以上，而成功率却不足两成，也无怪乎医药人将新药“从实验室进入临床试验”这一过程形容为跨越“死亡之谷”。

任峰也向记者表示，任何一款药物，无论是通过AI还是传统路径所研发的，都必须要经受来自临床试验以及监管层面的考验，这中间“没有捷径可走”。“当药物研发步入临床试验阶段，还未有证据表明AI可以完全地赋能临床研究、缩短临床试验的时间。我认为目前AI还不能有效解决这一阶段的问题。”

任峰（左） 图片来源：受访者提供

核心管线临床失败导致公司经营受阻、市值暴跌在海外市场已有前车之鉴。2022年7月，在进入临床阶段一年多以后，英国AI制药企业Exscientia开发的用于治疗强迫症的候选药物DSP-1181宣布停止开发，原因是I期临床研究未达到预期。自此，开发世界上首个由AI设计的药物分子的尝试以失败告终。

今年4月，另一家AI药物研发公司BenevolentAI也宣布，其用于治疗特应性皮炎的局部泛Trk抑制剂BEN-2293的IIa期临床试验没有达到次要疗效终点。之后，公司旋即宣布裁掉近一半人员、优化技术平台、重组管线等措施，以此减少支出、维持现金流。

不过，任峰认为，这些失败的个例并没有改变AI制药螺旋式上升的发展趋势：“我认为AI制药有一个非常关键的时间节点，（即）一款完全由AI发现靶点的药物取得有里程碑意义的进展，比如进入III期临床试验，甚至是获批上市，就能对行业发展起到极大的促进作用。”

英矽智能的AI药物管线也走到了关键性的临床II期阶段。6月，其自主研发的抗纤维化小分子候选药物ISM001-055已完成II期临床试验的首批患者给药。从这一点上来说，临床试验既是对整个AI制药行业的终极考验，也是公司价值的试金石——谁能从中率先走出，谁就能在这一广阔蓝海中占据先发优势。

倾向于将公司定义为

“AI赋能的Biotech”

据悉，当前AI制药企业在商业模式上主要分为：AI-biotech、AI-CRO和AI-SaaS，即利用AI自己建立新药研发管线成为药企、提供药物发现服务和售卖AI药研平台与软件的使用服务。

与国内另一家AI制药知名企业晶泰科技专注于AI-CRO服务、赋能药企所不同，英矽智能似乎囊括了以上三种业务模式——招股书显示，目前药物发现服务和软件解决方案服务是英矽智能主要收入来源，公司称预计将继续从上述两大板块来源产生大部分收入，并在获批药物商业化后扩大收入来源。

药物发现服务的收入来自研发合作，包括预付款项及其他基于成功的开发里程碑款项。对于与制药公司的合作研发项目，英矽智能主要赋能早期药物开发，即利用其AI驱动药物发现平台，识别靶点并设计具有理想药物特性的潜在候选药物。

在药物发现服务方面，英矽智能已经与多家知名药企达成合作，并取得收入。2022年1月，复星医药与英矽智能达成合作协议，在全球范围内共同推进多个靶点的AI药物研发，英矽智能获得1300万美元的首付款及里程碑式付款。2022年11月，英矽智能与赛诺菲达成战略研究合作，该合作将利用英矽智能人工智能驱动的Pharma.AI药物发现平台，推进基于不超过6个创新靶点的候选药物研发。赛诺菲将支付英矽智能总额不超过2150万美元的预付款和靶点提名费用。

软件解决方案服务是英矽智能的另一收入来源，该收入即来自与其专有的生成式AI平台的授权组件相关的订阅费。公司在订阅的基础上授权客户访问AI驱动专有药物研发软件，并收取预付费用。

 图片来源：受访者提供

而在自研管线方面，英矽智能目前共建立31个内部管线，涵盖29个药物靶点，覆盖癌症、纤维化、免疫及神经系统等领域的疾病。在任峰看来，与传统Biotech相比，AI制药企业主要优势在于，后者的核心技术壁垒是创始人团队在某些疾病领域当中的研发经验，比如免疫、合成致死、表观遗传等某些领域的经验，就是他们的护城河。所以传统Biotech会充分利用好在这些特定领域的经验以做出差异化的项目。

对于AI制药企业来说，其技术壁垒主要是由数据和算法所构建的，可以充分利用患者的组学数据以寻找、发现并验证靠谱的成药靶点。因此，英矽智能会聚焦于患者组学数据较为丰富的领域，而不仅限于几个特定的靶点或是病种。

但显然，英矽智能也并不会将这31条内部管线全部推进，早期候选药物对外授权将是英矽智能未来很大可能的主要收入来源。英矽智能方面也表示，随着管线候选的成熟及潜在价值的增长，公司考虑将其对外授权于制药公司。

也有投资人质疑英矽智能的商业模式：“这样一家由AI驱动的医药研发企业，其最终的盈利模式是什么样的？会不会陷入‘样样都有’但‘样样都不精’的尴尬局面？”记者也把这一问题抛给了任峰。

对此，任峰表示，尽管目前英矽智能在三种业务模式上均有涉及，但他倾向于将公司定义为“AI赋能的生物科技公司（Tech-bio）”；希望看到未来，公司部分自有管线能够通过对外授权实现其商业价值。

AI制药面临数据孤岛

复合型人才相对匮乏 

除了面临临床试验阶段的监管挑战，任峰还提到AI制药另一个值得关注的行业痛点：企业普遍面临“数据孤岛”问题。

“数据永远是一个痛点，”任峰告诉记者，“AI药企普遍使用公开数据以发展其算法技术，虽然现在的数据量貌似是够了，但随着AI制药行业整体的进步，各家企业对算法精度要求也越来越高，未来就会形成大量标准化数据的缺口。”

正如英矽智能在招股书中所述：“由于AI驱动的药物研发服务行业的数据源分散、格式不一致且往往不完整，因此医疗行业收集或可得的数据的整体质量通常会受到质疑，已知或未知的数据缺失或遗漏的程度或数量可能属重大，我们在监测和审计数据质量时经常发现数据问题及错误。”

锐格医药创始人、CEO邱夏杨此前也曾对媒体表示，目前AI制药行业还面临着较大的人才瓶颈，AI制药是一个跨学科行业，需要相关人员不仅深谙计算、还要精通药物研发，但目前这类复合型人才相对匮乏，这也制约了行业的进一步发展。

从履历上来看，作为制药行业身经百战的“老将”，任峰曾历任葛兰素史克的小分子创新药物研发负责人、上海美迪西生物医药公司副总裁、高级副总裁，拥有超过15年的药物研发行业经验。但对于AI技术，他事实上也就是最近几年才真正接触到，毕竟国内最早一批做AI制药的企业，如英矽智能、晶泰科技等，其成立时间也还未满十年。

 图片来源：受访者提供

如何让生物医药领域的人才理解AI、让计算物理领域的人才理解制药，这是行业需要共同破解的重大命题。

对此，任峰回应称，在以前IT（信息技术）与BT（生物技术）这两个领域很少有交叉，但现在由于人工智能在生物医药应用场景的逐步落地，导致IT+BT的交叉领域成为大热门，行业需要大量复合型人才，帮助AI制药企业桥接IT和BT的团队。

但任峰也表示，他并不希望公司把每一个员工都培养成复合型的人才，“复合型人才相对地也意味着，他在单一领域往往不会研究得特别深入。”任峰认为，公司需要一些衔接团队的复合型人才，把制药、AI等领域有机地串联起来，更需要在特定领域有深入研究的人才，这样才能更好发挥协同效应、促进生物医药研发。

记者|许立波

编辑|梁枭

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