罕见病重症肌无力治疗破局：全球首款FcRn拮抗剂在中国上市

没法一次吹干头发，只好把留了多年的长发剪短，是重症肌无力患者冰冰（化名）不得已的选择。有时睡了一觉醒来，她发现自己全身瘫软在床上，根本没办法支撑身体，只能靠家人拉着她的手才能坐起来。现在，冰冰连睁眼、微笑都很困难，她常年戴着口罩，不敢接近生人。

这是很多重症肌无力患者出现症状时的常态。重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，会不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能。它也是一种罕见病，我国年发病率为0.68/10万。

9月5日，全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德（卫伟迦®）正式在国内上市，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。《每日经济新闻》记者了解到，此前重症肌无力的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，远远不能满足患者需要恢复正常生活和工作的需要。

能治但难治的罕见病

冰冰以前很喜欢笑，现在却很容易哭。在患病以前，她在餐饮企业工作，每天从早上5点站到晚上11点都不觉得累，现在她基本上站不动，很多的正常工作无法开展。

“我不是怕干活的人，但是现在我就是没法儿干活，没法儿正常地干活。现在已经是被迫退到二线了。”冰冰说，虽然家人、朋友都很关心她、鼓励她，但一想到自己连笑的能力都没有，甚至都没办法生活自理，就控制不住自己的情绪。

资料显示，重症肌无力由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，严重损害患者的活动能力和生活质量，影响患者的日常生活和工作，会给患者带来终身的影响与困扰；此外，肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。

第十三届全国人大代表、河北省石家庄市第一医院肿瘤三科主任乞国艳去年接受媒体采访时表示，重症肌无力虽然被定义为罕见病，但是由于我国人口基数庞大，患者的绝对数量在两百万人以上。

重症肌无力病程长、难治疗、多复发，它不只给患者身体带来的伤痛，治疗的经济负担，各种因素叠加之下，导致患者普遍焦虑抑郁。有数据显示，重症肌无力患者中高达74.7%的比例存在不同程度焦虑抑郁，部分患者确诊后内疚感强烈，以及普遍存在的焦虑、愧疚、抑郁等情绪。

临床上，理想的重症肌无力治疗目标是“双达标”状态，在控制药物治疗副作用小的前提下达到微小状态（MMS），即帮助患者实现疾病缓解和症状控制，并减轻治疗副作用、提高生活质量，从而与疾病和平共处。

但长期以来，实现双达标的治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。重症肌无力患者为了达到微小状态（MMS），往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括治疗不耐受、药物不良反应和肝肾毒性较大、骨髓抑制、感染以及全身系统影响等。而且，这一疾病还会反复发病。

冰冰自从2016年确诊以来，就尝试过所有的传统治疗，但效果都不好。现在，她的愿望很简单，就是想重返岗位、正常工作。她认识的病友里，有的吃了几年的溴吡斯的明后出现经常性拉肚子，有的说他克莫司导致糖尿病，有的人用激素治疗一个月瘦了20斤。

积极推进首款FcRn拮抗剂进入医保和落地

据了解，大多数重症肌无力患者有IgG自身抗体，其中约有75%-80%为乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性患者。艾加莫德最早于2021年12月获FDA批准，是全球首个获批的专门针对减少致病性免疫球蛋白（IgG）这一重症肌无力潜在驱动因素的疗法。

作为近年来全球关注的热点，以艾加莫德为代表的FcRn拮抗剂作用机制独特，能靶向清除IgG抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，被认为是治疗抗体介导自身免疫性疾病极具潜力的一类药物。

值得一提的是，艾加莫德今年6月30日“踩点”获批，已出现在《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》。

再鼎医药首席商务官、大中华区总裁梁怡对《每日经济新闻》记者表示，大部分的患者还是希望这款产品进入医保，公司也是竭尽全力推进药物进入医保。但是进入医保以后，还有打通最后一公里的问题，这是现实问题，并不是进入医保以后就能全部在医院顺利用。

最好是能够一盘棋，这需要政府，这不是企业能够做的，在系统上成为一盘棋，而不是各自为政，这样可以把它盘活，真正地让好的医保产品很通畅地惠及患者。梁怡表示，关于这款药物的谈判资料，都已经准备得非常充分了，从公司内部来说，希望得到社会各界的支持，大家一起努力，让这款产品顺利地进入医保。

今年2月发布的《红皮书：2022中国重症肌无力患者健康报告》显示，大部分重症肌无力患者收入不高，有近四成目前没有收入，近三成月收入在3000元以下。因此，日常用药成为重症肌无力患者一个不小的负担。口服用药支出占患者个人或家庭月收入比例最高的药物为中药或中成药，月支出中位数占患者个人月收入的中位数比例为43.9%，占家庭月收入的中位数比例为26.7%，占家庭月可支配收入的中位数比例为50.0%。

多年来一直关注罕见病的医改政策专家刘军帅表示：“重症肌无力患者存在强烈的未满足的医疗、生活与发展需求，具有好的治疗价值的创新药物的上市会为患者提供巨大的帮助，甚至帮助他们回归正常生活与工作，重返社会，为社会做贡献。但要实现这个目标，还需要各利益相关方实施积极的系统治理，协同发展，譬如探索更加适合罕见病特征的医疗保障体系建设与多方共付机制，便是其中极为重要的一项任务。”

封面图片来源：视觉中国-VCG41N1212379156