将多发性骨髓瘤转化成不影响寿命的慢性病 专家建议：推广规范的一线治疗方案是关键

每年三月是“国际多发性骨髓瘤关爱月”。作为血液系统第二大常见恶性肿瘤，多发性骨髓瘤被称为“吃骨头的血液病”，在老年人群中高发，还被称为“一定会复发的癌症”。随着其复发次数增多，患者治疗和生存预后也会随之下降。

近日，四川省人民医院血液科主任黄晓兵在接受包括《每日经济新闻》记者在内的媒体采访时表示，近年来，多发性骨髓瘤的发病率在明显增长，并且呈现出年轻化趋势。

但随着多发性骨髓瘤发病率的增长，对该疾病的早期重视和诊断也成为了可能。“各个地区、层级的医院在多发性骨髓瘤的诊断上已经不存在技术难题，但进一步的风险评估、规范治疗还需要提升”。

黄晓兵还表示，多发性骨髓瘤的基础研究已经越来越深入；许多新药井喷式出现，包括目前最新免疫治疗方式的出现；国家支持力度也越来越大，很多药都纳进了医保报销范围。所以，医生的诊疗水平也越来越高、越来越精准。

“可预期的长期生存完全可以达到，也是我们未来的治疗目标。我们希望把多发性骨髓瘤转化成一个像高血压、糖尿病的慢性疾病，不影响患者寿命的慢性疾病。”黄晓兵说。

基层医疗机构应规范风险分层

黄晓兵回忆自己刚毕业时，多发性骨髓瘤还算是一种“罕见病”，而到现在，多发性骨髓瘤已经越来越高发，发病年龄也出现年轻化趋势。

以他所在的科室为例，收治的血液肿瘤病人中有三分之一都是白血病、淋巴瘤或骨髓瘤。其中，淋巴瘤和骨髓瘤都与免疫系统密切相关，外部环境、饮食等一旦形成持续性刺激，引起炎症等，就有可能朝肿瘤转化。

但随着从少见变成多发，多发性骨髓瘤的早期发现和筛查成为可能。

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黄晓兵介绍，多发性骨髓瘤的症状常常会累及靶器官，临床上称为“CRAB症状”。其中的“B”代表骨骼破坏，因此，多发性骨髓瘤的症状常包括骨质损伤、骨质破坏、骨疼痛等。“R”则代表肾功能不全，意味着多发性骨髓瘤会累及肾脏，出现肾功能不全等。

除此之外，多发性骨髓瘤病变还可能导致周围神经病变、淀粉样变性，进而表现为心功能不全、心衰、心律失常等症状。因此，不管是骨科、肾内科、神经内科、心内科都可能发现多发性骨髓瘤患者。

这样的背景下，多发性骨髓瘤的MDT（多学科会诊）在部分大型三甲医院成立，推动了多发性骨髓瘤的“早发现、早诊断、早治疗”。

而除了在三甲医院，黄晓兵表示，在基层地区和基层医疗机构，多发性骨髓瘤的诊断发现也趋于成熟，诊断技术和医生认知方面没有明显障碍。但他也表示，多发性骨髓瘤还需要初诊之后的进一步风险评估及规范治疗，在这一方面，基层医疗单位还需进一步提升。

他介绍，多发性骨髓瘤在诊断后还需要进行详细的风险分层——将患者分为标危、高危、超高危组等等，再采取不同的治疗措施。其中涉及到的细胞遗传学检测，在基层医疗单位难以实现，需要三甲医院在医联体单位中发挥更多作用。

标准一线治疗推动慢病化管理

多发性骨髓瘤因其易复发和多次复发特性，存在巨大的治疗难点。

黄晓兵表示，近年来，多发性骨髓瘤的治疗手段飞速进步，其中，免疫治疗的出现可视为跨时代的标志。目前，国内引入的首个CD38单抗——达雷妥尤单抗注射液已经纳入医保目录。“近几年，达雷妥尤单抗这类创新药物能够很快进入医保，体现了医保政策对重大疾病的重视，也切实减轻了患者的医疗负担。也得益于多发性骨髓瘤的多种药物陆续纳入医保，规范的一线治疗方案才有了进一步推广。”黄晓兵补充说。

但就目前的临床经验来看，多发性骨髓瘤仍然是一种不可治愈的疾病。且复发后治疗难度更大，随着复发次数增加，治疗反应和生存预后随之下降。

黄晓兵表示，首次复发对骨髓瘤病人而言也是非常宝贵的治疗机会。如果患者能够在此时尽早接受合适的治疗方案，并在开始阶段实现疗效的最大化，能够让病人获得最大程度的缓解，尽可能延长生存期。

“对于符合条件的患者，建议进行自体造血干细胞移植，并通过多种创新治疗方案，最终将多发性骨髓瘤转化为一种慢性疾病，国外的低危组多发性骨髓瘤患者实际上已经实现这一目标”。

据悉，在欧美等医疗技术、市场较成熟的国家和地区，多发性骨髓瘤的低危组患者可以得到长期生存，中位生存期甚至能达到10年，中危组生存期平均在8年以上，高危组则在4年以上。国内多发性骨髓瘤患者的中位生存期仍有一定差距。

黄晓兵认为，差距主要是由于成熟医疗市场从诱导治疗、巩固治疗到维持治疗都较规范。在北京、上海、广州等城市的三甲医院，基本能达到与欧美国家持平的水平，但在其他地区，由于在分层治疗、药物可及性等方面的差距，患者生存期有所差异。

“如何让医生给老百姓用上标准的一线治疗方案，是未来值得努力的方向。”黄晓兵表示。