掘金创新药｜“天价药”CAR-T产品二探医保初审名单 信达生物第3款眼科双抗新药获批临床

《掘金创新药》由每日经济新闻联合药渡数据共同推出，旨在解读新药研发进展与趋势，剖析产品竞争力与市场前景，洞察医药资本脉络，见证医药产业高质量发展。

根据药渡数据，2022年9月12日至2022年9月25日期间，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）共收到9家上市公司（含上市公司控股公司）提交的19个化学新药、治疗用生物制品新药申请。

新药申请

新药热评

1、药明巨诺CAR-T产品现身医保初审名单，这次“闯关”将带来什么?

9月17日，国家医保局发布了一份正式通过形式审查的药品名单，药明巨诺（HK02126，股价3.18港元，市值13.07亿港元）的CAR-T产品现身其中，当前用药金额为129万元/年。

值得一提的是，作为国内首款获批上市的CAR-T产品，复星凯特的阿基仑赛注射液定价上百万元，也曾出现在去年医保目录初步形式审查名单中，但最终没有走到谈判环节，市场猜测其很可能未通过专家评审。

行业洞察：

从2017年8月诺华公司的Kymriah获得FDA（美国食品药品监督管理局）批准上市算起，CAR-T产品真正用于治疗癌症的历史不过短短5年，这种靠人工改造T细胞并将其注入人体“清除”癌细胞的免疫疗法，被市场寄予了“终结癌症”的厚望。

Frost&Sullivan预测，2021年国内CAR-T疗法的市场规模约为人民币2亿元，2030年将增至人民币289亿元，2022年至2030年的复合年增长率为45%。

据华安证券8月研报梳理，目前国内至少9家企业的CAR-T产品进入临床阶段，除了复星凯特和药明巨诺已获批上市的产品，今年，南京传奇生物和美国强生公司合作的针对复发或难治多发性骨髓瘤的Cilta-cel已相继在欧盟、美国和日本三地获批上市（欧盟为附条件上市）。

国内已有两个CAR-T产品获批 图片来源：华安证券研报

从适应症看，CAR-T产品在血液肿瘤中应用广泛，目前全球共上市8款CAR-T产品，针对的适应症均为血液肿瘤。在这8款CAR-T产品中，除了Abecma和西达基奥伦赛注射液以BCMA为靶点，其他6款CAR-T产品均以CD19作为靶点。高价是它们最大的共同点。

全球已上市CAR-T产品基本信息 图片来源：华安证券研报

公司点评：

今年上半年，药明巨诺实现营收6600.7万元，上年同期收入为0元；期间亏损4.29亿元，同比扩大53%。

收入的增加源于药明巨诺仅有的一款商业化产品，即靶向CD19自体CAR-T细胞免疫治疗产品“倍诺达”。去年9月，该产品获批上市，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤，成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。

对应翻倍增长的是公司的销售费用。今年上半年，药明巨诺销售开支由上年同期的4617.6万元增加到8444.7万元，主要是由于商业团队的员工成本增加，以及2021年下半年开展的支持倍诺达商业化的活动，推高了业务推广费。

从结果看，公司在上半年开具了77张倍诺达处方，完成了64位患者的回输，并在国内83家医院完成了培训、试运行及评估，认证该等医院合资格使用倍诺达。截至2022年8月，药明巨诺建立了一个由100名左右不同专业的员工组成的商业团队，涵盖销售团队、市场团队、CAR-T顾问团队、创新支付团队、渠道管理和医院准入团队。

不过，CAR-T产品的高价格、生产时间、严格的运输条件都被视作商业化的阻碍，而医保“保基本”的定位目前还较难接纳定价上百万元的CAR-T产品，也使此次通过形式审查的药明巨诺的CAR-T药品备受关注。

9月29日，公司方面对《每日经济新闻》记者表示，国家医保也是提升产品可及性的有效方式。通过参与此次国家医保药品目录调整，药明巨诺希望让更多利益相关方对创新的细胞免疫治疗产品有深入了解，分享国外的相关经验，并了解创新产品被纳入国家医保支付的准入要求，进一步探讨提升产品可及性的创新方式与途径，助力完善多层次保障体系的建设，让突破性的产品惠及更多患者及家庭。

2、信达生物第3款眼科双抗新药获批临床：VEGF药物抢手，双靶点更抢手

9月19日，CDE官网显示，信达生物（HK01801，股价25港元，市值382.01亿港元）申报的1类新药IBI333获得一项临床试验默示许可，适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD）——根据世界卫生组织统计，这是目前继青光眼、白内障之后全球第三大致盲因素，也是60岁以上人群失明的主要原因。

信达生物2022年半年报显示，IBI333是一款VEGF-A/VEGF-C双特异性抗体。这是全球首款获批临床的抗VEGF-A/VEGF-C双抗，也是信达生物在眼科领域获批临床的第3款双特异性抗体药物。

行业洞察：

目前，抗VEGF药物是治疗视网膜病变的主要药物，而AMD是常见的一种视网膜病变，分为干性和湿性两种。干性是所有老年性黄斑变性患者最开始的状态，在所有中期和晚期AMD中占比超过85%；湿性在疾病发展后期出现，通常导致严重的视力丧失。

Frost&Sullivan预计，中国湿性老年性黄斑变性的患病人数从2020年的376万例增长至2025年的432万例，对应的AMD抗VEGF药物市场预计将从18亿元增至56亿元，CAGR达25.2%。

据东亚前海证券9月研报梳理，目前全球共有5款治疗湿性年龄相关性黄斑变性的VEGF生物药获批，分别为美国诺华公司的雷珠单抗和布罗鲁珠单抗、美国再生元和德国拜尔合作研发的阿柏西普、康弘药业（SZ002773，股价16.20元，市值148.95亿元）的康柏西普、罗氏公司的Faricimab，其中雷珠单抗、阿柏西普、康柏西普已在中国上市并进入医保。

由于雷珠单抗和阿柏西普均于2020年专利到期，包括齐鲁制药、华东医药（SZ000963，股价41.48元，市值725.82亿元）、泰恩康（SZ301263，股价27.85元，市值65.83亿元）在内的国内多家制药企业已经开始布局该类产品的仿制药。

自主研发新药的企业也不在少数，而从药物设计看，现有的VEGF生物药基本是单靶点，双靶点结构的产品可以达到更好的治疗效果。

在国内在研的生物创新药中，荣昌生物（SH688331，股价54.25元，市值295.12亿元）的核心产品之一RC18就是VEGF/FGF双靶点融合蛋白，糖尿病性黄斑水肿和糖尿病视网膜病变临床试验进展到Ⅱ期；除了IBI333，信达生物还有两款以VEGF为靶点的双特异性抗体IBI302和IBI324正在开展临床研究。

中国抗VEGF生物药在研管线 图片来源：东亚前海证券研报

公司点评：

PD-1类药物是国内创新药行业的热点话题，当信达生物半年报发布后，市场首先想到的是比对公司22.4亿元营收和-9.5亿元归母净利润在“PD-1四小龙（其余三家为百济神州、恒瑞医药、君实生物）”中的排名，却容易忽视眼科药物在信达生物研发管线中的地位。

信达生物半年报显示，公司有34个创新分子管线，其中25条为肿瘤管线产品，3个眼科产品在非肿瘤管线产品中占了三分之一，分别是IBI-302（靶点为VEGF/Complement）、IBI-324（靶点为VEGF/ANG2）、IBI-311（靶点为IGF-1R）。

IBI-302对应的新生血管性年龄相关性黄斑变性、高浓度治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性的2项适应症已走到Ⅱ期临床阶段，IBI-324和IBI-311分别针对的糖尿病黃斑水肿和甲状腺眼病则在Ⅰ期临床阶段。

值得注意的是，当前获批的VEGF抑制剂均经患者玻璃体腔内注射给药加之半衰期较短，给药频率较高（雷珠单抗一月给药一次，康柏西普三月给药一次），降低了患者的依从性。随着今年8月罗氏的眼科双抗Faricimab（靶向VEGF和ANG-2）在国内申请上市，更低的给药频率和理想的治疗效果，很可能推动赛道重新洗牌。

未来，随着抗VEGF药物适应症扩增、给药方式突破单一的眼底注射方法、多靶点联用、患者依从性和用药接受度提高，抗VEGF药物将会覆盖更多的患者群体，市场有较大的提升空间。

而信达生物的IBI333作为全球首款获批临床的抗VEGF-A/VEGF-C双抗，如果进展顺利有望达成更多差异化优势，在越发拥挤的肿瘤赛道之外贡献临床急需的眼科创新产品。

封面图片来源：摄图网-500720338