第一批罕见病目录公布三年：企业“抱团”成共识 投资机构强调“耐心”

9月10日，第十届中国罕见病高峰论坛圆桌对话环节。图片来源：主办方供图

罕见病面临无药之困。根据BCG《中国罕见病产业报告》，全球已知的7000多种罕见病中，仅有不到5%存在有效治疗方法。这意味着，很多罕见病患者正在承受“无药可用”的痛苦，数量稀少的罕见病企业也面临着商业化挑战，而企业及时研制、供应药物，又需要投资机构的支持。

在9月10日召开的第十届中国罕见病高峰论坛上，泉创资本董事总经理巫荟、夏尔巴投资创始管理合伙人蔡大庆、波士顿咨询董事总经理兼全球合伙人胡奇聪、华泰大健康联席负责人廖逸星作为投资（咨询）方，曙方医药CEO严知愚、琅钰集团CEO向宇作为企业方，针对罕见病企业的投资价值、发展方向展开了圆桌对话。

医改传递有利信号，投资者需要有耐心

2018年，国家卫健委、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局联合印发了《第一批罕见病目录》，121种罕见病被纳入其中。

这份被业内人士视为具有里程碑意义的文件，不仅激发了许多人的创业热情，也让投资机构感受到了产业发展的新风向。据廖逸星介绍，虽然目前暂时A股和港股市场还没有出现一家专注于罕见病的企业实现IPO融资，但在私募股权融资上，其实单笔融资的金额已经开始接近美国市场，在融资资金量级上并没有明显差异。

这在几年前是很难想象的。巫荟表示，因为很多罕见病都是基因突变引发的疾病，而国外很多公司在精准治疗方面拥有最新的基因技术和平台技术，所以泉创资本投资的海外项目中有较大一部分专注于罕见病领域。

巫荟说，这是因为虽然罕见病的患者群体不大，但是如果有比较好的技术平台，精准治疗的临床开发等过程相对会较快。

但是，由于中国在罕见病领域起步较晚，目前很多罕见病患者面临“海外有药但国内无药”的无奈现状，国内罕见病企业的数量也不够多。对此，巫荟认为和国内早期罕见病产业的生态支持系统不完善有关，而最近几年随着医保保障力度的不断加大和商保的逐渐崛起，对于罕见病企业来说是令人振奋的。

蔡大庆则表示，罕见病产业未满足的需求太大，通常未满足需求的地方通常就是很好的投资领域。不过，他也指出，虽然罕见病药物的批准程序、支付的能力、制度、政策已经比以前有了长足的进步，但是还存在各方面的困难，要长期发展还需要有耐心的投资者，“要快速地把这些药推向市场解决问题，还是有很多不方便的地方”。

值得注意的是，目前国内还没有出现IPO融资的罕见病企业，这与罕见病产业的发展阶段、估值压力等方面的因素有关。对此，廖逸星认为，一、二级市场的定价有各自的底层逻辑，作为投行的重要工作就是尽可能地减少一、二级市场对企业认知的差异，做好企业价值传递。

“对于现阶段挑战较多的罕见病企业，首先要选择能够长期陪伴企业去成长的投资者，其次要尽可能找到企业的差异点，在最擅长的环节发力，做好企业定位。”

行业“竞争太少”，“抱团”合作才能共赢

目前，国内做罕见病的企业不多，各家对赛道的认识也略有不同，但“合作”已是业内共识。

严知愚从对罕见病定义的认知出发，认为罕见病更多是一个社会问题范畴的概念，即罕见病病人在某个特定社会条件下面临特定的问题和挑战。根据这个认知，中国的罕见病企业要在商业路径、商业逻辑、商业策略上做出与欧美国家的企业不同的选择，而这也需要业内同行共同创新、共同突破。

而向宇则从“众人拾柴火焰高”的角度看待罕见病企业之间的合作。他表示，自己和同事从跨国企业出来创业，选择了罕见病，而非肿瘤、基因等热火朝天的领域，为患者“雪中送炭”的情怀也是很重要的一点。不过，目前赛道内的同行还是太少。“我们发现，罕见病这个行业不是竞争太多，而是竞争太少，所以就需要大家一起推动行业往前走。”

胡奇聪则表示，协作也要突破一些产业的瓶颈，其中第一个是支付问题，另一个是提高对罕见病患者的诊治水平，把患者的群体做大，而这需要更多的企业抱团，联合医生、患者和政府去解决。

而从企业发展的角度，巫荟觉得国内企业可以先引进一些比较成熟的海外罕见病药物，考虑到国内罕见病产业刚刚起步，引进过程可以锻炼国内开发团队在药品报批，和医生、病人沟通等方面的能力，不仅有利于企业的发展，还能推动罕见病生态圈的构建。

而引进合作也并非易事。巫荟表示，对海内外罕见病市场的了解和配套的专业支持也是外企看重的合作条件。“有的国外的罕见病公司可能只有两个产品，每个产品对它们都很重要。”

此外，因为罕见病病人很少，在开发新药的过程中，招募病人是比较大的障碍。这意味着国内企业需要唤醒病人加入后期研发，从而形成让国内病人“有药可治”的本土研发能力。

廖逸星表示，商业化环节也很重要，一款罕见病产品交给能最大限度造福患者的企业，才能发挥出其更大的价值，无论是在临床还是销售，都要做好自己最擅长的环节。

这也再次点出了罕见病产业需要合作的主题。“事实上，无论在罕见病领域，还是在其他的生物医药领域，协作都是永恒的话题。而‘优势互补’是核心。”廖逸星说。