波士顿咨询董事总经理胡奇聪：罕见病产业兼具医学、技术、商业价值 支付问题已到转折点

9月10日，第十届中国罕见病高峰论坛在杭州召开。会上，波士顿咨询董事总经理兼全球合伙人胡奇聪博士基于《中国罕见病产业报告》（简称“《报告》”），对罕见病产业的价值、落地挑战和发展趋势进行了分析。

胡奇聪指出，目前，全球已知的7000多种罕见病中，仅有不到5%存在有效治疗方法，在中国第一批罕见病目录囊括的121种疾病中，也仅有约60%“有药可治”。这意味着罕见病产业具有医学价值，存在巨大临床需求。

胡奇聪博士在论坛上演讲 图片来源：每经实习记者 林姿辰 摄

但是，罕见病药物的临床成功率并不低。根据《报告》，在临床Ⅰ期到获批，罕见病的临床成功率为17%，是所有疾病临床成功率8%的两倍；临床Ⅱ期到上市的时间和FDA平均获批时间分别在5年以内和11个月以内，而非孤儿药的对应数据分别为6~8年和16.6个月以内。

这一结果或获益于各国政府对罕见病提供的快速审批通道等有利的获批条件，但也暗含了罕见病的技术价值。胡奇聪提示，从历史的角度看，多个重要机制及重磅产品的研发均从罕见病开始，并逐步扩展至患病人群更大的常见病。以基因治疗为例，其最开始就是用于眼科罕见病，后来延展到肿瘤等领域，发挥出更大价值。

医学价值和技术价值的存在催生出罕见病产业的商业价值。《报告》显示，2015年，孤儿药（不含肿瘤）全球市场预计达到1100亿美元，这一数值在2030年将升至1940亿美元；而从中国市场看，罕见病产业也仍处于上升期，预计到2030年达到600亿元~900亿元，占据全球市场份额约5%~7%。

不过，胡奇聪也指出，目前国内罕见病产业面临患者少、治疗周期短，诊疗能力弱、患者覆盖成本高和保障水平低、罕见病药物难以支付等诸多问题。而政府机构、企业、患者组织、医院和医生都是推进诊疗的重要力量，其中，医保支付是政府支持的重要方面，但仍有较大的提升空间。

“相比发达国家，我国用于罕见病支付的医保比例并不高，只有20%多。”胡奇聪表示，罕见病药物对医保基金支出的影响可控，参照海内外标准，约200亿~400亿元国家医保年度预算可解决国内罕见病药物的保障问题。考虑到中国医保资金增速比较大，未来罕见病的医保支付可能有很大的增长；再考虑到未来罕见病医保支付比例的提升，罕见病产业的发展可能会有更大的突破。

“2019年，中国人均GDP突破1万美元，迈入‘中等收入国家’行列，历史上美国、俄罗斯、韩国等国家均实在此节点上解决高值药物问题。”胡奇聪表示，从中国在罕见病的支付上已经到了转折点。目前，本土企业兴起、产品创新提升和商业模式升级是中国罕见病产业的三大趋势，未来，该产业的发展还需要政策鼓励、资本加持和人才建设三大元素的助力。