每经记者 金喆 每经编辑 汤辉
6月27日,Intellia Therapeutics公司和再生元(Regeneron)公司联合宣布,在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果:单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平(TTR)平均下降87%,在第28天TTR降低幅度最大可达96%。
博雅辑因首席执行官魏东接受《每日经济新闻》记者采访时表示,该临床试验数据展现了体内使用CRISPR/Cas系统的基因编辑疗法的高基因编辑效率、安全性以及潜在的一次性治愈可能性,在行业内看来这是非常优秀的成绩,使整个领域看到了很大的希望。
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