GV-971历经十年攻关 反馈良好或加速进入医保目录

    每日经济新闻 2019-11-05 23:28

    每经记者 孙嘉夏    实习记者 郑 洁    每经编辑 魏官红    

    11月2日晚间,国家药品监督管理局(以下简称国家药监局)批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药——九期一?(以下简称GV-971)的上市申请,这则消息点燃了“舆论风暴”。《每日经济新闻》记者观察到,有众多网友追问GV-971的具体功效和上市日期。

    “阿尔茨海默病目前的药物治疗还是对症治疗,且可供选用的药物不多,不能延缓或阻止病程进展。基于九期一新的作用机制和独特的临床疗效特征,相信该药能够为阿尔茨海默病治疗提供新方案。”上海市精神卫生中心(以下简称上海精卫中心)老年科主任医师肖世富教授的一席话,燃起了很多病人和家属的信心。

    Ⅲ期临床研究:前后花费10年时间

    2019年2月,第11届国际精神药物临床研究论坛在上海市精卫中心举办,论坛宣布,GV-971已进入国家药监局药品审评中心上市审评阶段。11月2日,GV-971获国家药监局有条件批准上市的消息一夜刷屏。

    回头来看,9个月前举办的论坛的主题颇有深意:创新药临床研发的“十年磨一剑”。正是10年前的2008年,首个国家“重大新药创制”专项的精神药物GCP(药物临床试验质量管理规范)平台正式落户上海市精卫中心。2009年,在GCP平台上,肖世富首次接触到中科院上海药物所耿美玉教授团队发现的GV-971,此时GV-971即将开展Ⅱ期临床试验。

    “全国范围内,GV-971的Ⅱ期临床试验由肖世富主任牵头,整个研究也是在GCP平台上完成的。”上海精卫中心宣传科科长乔颖向《每日经济新闻》记者表示,2009年开始,肖世富与其团队制定研究方案,确定临床培训及质量控制体系,与北京协和医院张振馨团队共同成功完成GV-971的Ⅲ期临床试验,前后花费了10年时间进行研究。

    Ⅲ期临床试验研究对GV-971研发成功至关重要。“临床Ⅲ期比较突出的特点是,这是全世界第一个纯安慰剂对照、时间最长达到9个月的药物Ⅲ期临床研究。”11月3日,肖世富在中科院、上海市政府举行的新闻发布会上表示。

    上海市精卫中心方面向《每日经济新闻》记者介绍称,在研究期间,整个研发团队从入组受试者的选择,到临床试验的时间,都花费了无数心力。根据阿尔茨海默病患者脑萎缩程度、血管病灶等状态,肖世富团队从1200多例受试者里选中818例受试者服药观察。为期36周的临床研究结果表明,GV-971可明显改善轻中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍,对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当。

    我国阿尔茨海默病患者约1000万人,是世界上患者人数最多的国家。而随着人口老龄化加速,预计到2050年,我国阿尔茨海默病患者人数将达4000万人。目前,GV-971已经显示出新的作用机制和独特的临床疗效特征,且具有延缓阻止病程进展的潜力,但相关生物标志物研究还待进一步探索。随着上市申请获批,新药将很快走向临床用于患者治疗,若新药在上市的一两年内得到很好的反馈,作为我国自主研发的新药,它或许将加速进入医保目录。

    据上海市精卫中心透露,肖世富领衔的老年科团队目前正在进行国产1类新药琥珀八氢氨吖啶的Ⅲ期临床研究,该药为可逆性双重胆碱酯酶抑制剂,Ⅱ期临床试验结束后,已获得主要疗效指标ADAS-Cog和次要疗效指标的阳性结果,未来将有可能为广大阿尔茨海默病患者提供更多的治疗选择。

    绿谷制药:生产建设用地年内动工

    阿尔茨海默病主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状,是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后,老年人致残、致死的第三大疾病。自发现阿尔茨海默病的100多年来,全球用于临床治疗的药物只有5款。全球各大制药公司在过去的20多年里,相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物,320余个进入临床研究的药物已宣告失败。治疗阿尔茨海默病新药研发之路颇为坎坷,失败的主要原因是在疗效有限的情况下,血管性水肿、微梗死、微出血等副反应较为严重。

    GV-971是以海洋褐藻提取物为原料,制备获得的低分子酸性寡糖化合物,药理机制是靶向脑-肠轴,据上海市精卫中心介绍,GV-971通过重塑肠道菌群平衡、降低外周相关代谢产物苯丙氨酸/异亮氨酸的积累,进而改善认知障碍,达到治疗阿尔茨海默病的效果。据《第一财经》报道,GV-971将于2019年11月7日正式在绿谷制药投产。

    11月3日,在中科院、上海市政府举办的新闻发布会上,上海绿谷制药有限公司董事长吕松涛表示,该项目自始至终得到了上海市政府的大力支持,“为满足更多患者的需求,上海市政府已经在张江开发区给了我们40亩生产建设用地,我们争取今年年内动工,计划三年建成,届时可以满足每年200万患者的用药需求。”吕松涛表示,这个工厂是完全按照美国GMP标准设计的,建成之时,绿谷制药在美国的GV-971新药上市申请有望成功获批,GV-971未来将从张江出口到全球。

    《每日经济新闻》记者注意到,绿谷制药在GV-971获批后名声大噪,网络上也出现了一些质疑声,指出绿谷制药曾涉嫌虚假宣传。记者了解到,绿谷制药曾先后推出了三代所谓的抗癌产品,分别是中华灵芝宝、双灵固本散和绿谷灵芝宝,其曾经的热门产品“双灵固本散”取得国药准字,打出“我国第一大抗癌中药,获美国FDA临床许可”的广告,涉嫌虚假宣传。2008年,绿谷制药曾被中央电视台以《揭秘“绿谷”骗局》为题进行报道。

    11月4日中午,《每日经济新闻》记者前往绿谷制药所在地——上海市青浦区汇金路888号,安保人员表示,目前绿谷制药不接受采访。

    此外,对于本次GV-971的上市,国家药监局的“批准”是“有条件的”:要求药品上市后,申请人继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究,完善寡糖的分析方法,按时提交有关试验数据。

    对此,11月3日,中国科学院上海药物研究所学术所长、GV-971主要发明人耿美玉回应称:“新药研究是一个长期过程,需要在更多患者当中得到验证,现在的基础研究是冰山一角。接下来会按照国家药监局的要求,做好新药上市后再评价以及真实世界的研究,现在绿谷正在积极推进国际Ⅲ期多中心的研究,目前美国FDA和欧洲EMA都完成了第一次预答辩的沟通工作。”

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