武田中国总裁单国洪：中国罕见病领域政策环境持续向好

凭借620亿美元收购罕见病制药领域“一哥”夏尔公司，武田跻身全球十大制药公司，这家有着200多年历史的亚洲药企受到更多目光的追逐。

这些目光背后有很多是罕见病患者的期许，今年以来，武田高管也多次在公开场合为提高罕见病药物可及性“喊话”，呼吁社会给予罕见病更多关注。武田中国总裁单国洪谈及自己的感受时说：“在我国整个医疗卫生保障体系的建设当中，罕见病领域经历了一个从无到有、从被疏于了解到被开始关注的循序渐进的过程。”

单国洪在采访中对《每日经济新闻》记者表示，2010年武田与卫健委（当时叫卫生部）一起合作完善血友病患者的登记系统，近十年已有超过1.7万名患者在43个登记中心进行注册，“这是一件很了不起的事情，我们尽了我们的力量，对于罕见病尤其是血友病来讲，现在这个阶段性的成果也非常令人兴奋”。

政策环境持续向好

经历5次“提亲”后，武田终于如愿将夏尔揽入怀中，摇身变为罕见病领域的领航者。谈起这桩被外界定义为“蛇吞象”式的并购，单国洪直言，今年初完成对夏尔的收购后，武田已成为全球第八大生物制药企业，在罕见病领域是全球第一大领先的生物制药企业。1994年，武田进入中国，过去25年上市了十几个创新产品，其中包含了罕见病药物。

单国洪感受最深的是中国罕见病政策环境持续向好。尤其是在2018年，卫健委等五部门联合正式发布中国《第一批罕见病目录》，同年也成立了中国罕见病联盟，由北京协和医院牵头成立全国性的罕见病协作组织。

仅就商业角度而言，罕见病是一个市场失灵的领域。单国洪强调，罕见病患者人群比较小，如果没有政府支持、立法保障研发方面的激励机制，企业要投入大量的时间、长久的资源去开发相应的产品，却仍然冒着产品面世却可能没有市场的风险。然而与此同时，制药企业应毫无疑问地继续推动研发，使得更好的创新药物能及早被罕见病患者用上，这是更重要、更有意义的事情。

“我觉得总体来讲这个方向非常令人振奋。”单国洪指出，现在中国已经进入为国民提供全面医疗健康保障体系的阶段，罕见病人作为相对弱势的群体得到很大关注。中国主导整个医疗健康领域的三个最主要的政府部门也正努力推行一些改革措施。比如卫健委第二版《罕见病目录》已经差不多成稿，很快就会出台；国家药监局在推动罕见病孤儿药全球临床数据的接收；国家医疗保障局今年新医保接下来可能的谈判中，罕见病是被重点关注的领域之一。

中国罕见病市场还在起步阶段

社会各界越关注罕见病领域，患者的生存希望就可能越大。但就目前的水平来说，中国罕见病市场还在起步阶段。

“我给大家举个例子，一位遗传性血管性水肿的病友从7岁的时候开始患病，直到正确诊断用了25年，而且求医过程中不乏一些国内顶尖医院，这只是所有罕见病患者家庭的一个缩影。”单国洪强调，罕见病的注册、被识别、被诊断、被治疗是一个完整的过程，未来罕见病首先需要解决的问题是：已经被确诊的患者能否有机会用到药，并且用得起药。另一个问题则是要想办法缩短罕见病被正确诊断前所消耗的时间。

单国洪还表示，罕见病是一个特殊领域，要加强并完善一个信息和病例的登记系统，有了患者数量和病例等信息，政府就有了依据，能更好地推动决策。只有知道了中国到底有多少罕见病患者，才能决定相关资源该怎样配置。武田致力于通过现有的产品更好地帮助患者，也在创新药的进一步研发方面持续努力。

“可以预见的是，未来中国罕见病患者登记将会更规范、更全面。”单国洪表示，武田也在做一些药物研发之外的事情，包括与行业会议、罕见病协作组织、医学中心合作，推动中国的罕见病患者尽量得到正确和及时的诊断，能够让更多医生认识或者知道这个疾病，哪怕县域医院的条件没有办法完成某些检测，但医生知道该向哪里推荐，患者也会知道如果遇到这种情况应该去哪里寻求解决方案。

单国洪称，武田愿意配合政策改革来提供技术支持和创新产品，一起推动中国罕见病事业的发展，机会肯定是越来越多。具体的挑战在于速度：多快可以让创新药物进入临床阶段，多快让创新药能够得到医疗报销或者医保支付，罕见病患者多快能够得到有效的正确诊断和治疗。“这些都是一个时间的问题，过程或许会坎坷，但是前景是光明的。”