罕见病的病种非常多，据悉，目前全球确定的罕见病有近7000种，只有不到5%可得到有效的药物治疗；罕见病患者中，80%由基因缺陷致病，50%在儿童时期发病，30%会在5岁之前去世。国家卫健委表示，从今年3月1日起，将对首批21个罕见病药品和4个原料药，减按3%征收增值税。我国罕见病患者超过2000万人，这项政策将为这2000万人带来福音。
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国家卫健委表示，从今年3月1日起，将对首批21个罕见病药品和4个原料药，减按3%征收增值税。同时，首部《罕见病诊疗指南（2019年版）》也在近日正式发布，为121种罕见病诊疗提供依据。据不完全统计，我国罕见病患者超过2000万人，每年新出生罕见病患者达20万。目前为止，全国已有300多家医院纳入了罕见病诊疗网络。
“罕见病”治起来究竟有多难？治疗“罕见病”，保障有多少？3月1日晚，《央视财经评论》邀请中国社科院公共政策研究中心副主任王震以及央视财经评论员刘戈做客演播室，深入解析。
新闻链接：包括中国在内，全世界的罕见病患者都面临着诊断难、治疗难、用药难的“三难”困境。罕见病的病种非常多，据悉，目前全球确定的罕见病有近7000种，只有不到5%可得到有效的药物治疗；罕见病患者中，80%由基因缺陷致病，50%在儿童时期发病，30%会在5岁之前去世。
王震：罕见病药品要加快引进鼓励本土创新
中国社科院公共政策研究中心副主任王震：由于“罕见病”的患病群体少，每个患者需要分担的成本非常高。因此“罕见病”药存在药少、药价贵的特点。此次在增值税的调整过程中，虽然我们迈出了很关键的一步，但这样的方式只是加快了对国外已有药品的引进，而如何鼓励本土药品企业去创新，将成为和加快药品引进同样重要的方面。
刘戈：减税只是解决罕见病问题的第一步
央视财经评论员刘戈：减税肯定不是解决“罕见病”药品困境的主要方式，但这是一种标志。表明国家已经关注到这个情况，因此在税收方面先给优惠政策，向全社会传递对“罕见病”的关注态度，这是值得肯定的，因为它传递出一个信号：无论是进口企业还是生产型企业，都应该朝这个领域进军。一般对于药企来说，资金往往会集中在投资常见病的药品研发上，所以政府的政策引导，才能让市场发挥作用。
新闻背景：目前，我国已确定部分罕见病目录，并制定了罕见病的诊疗规范和指南。中国国家卫生健康委员会日前发布《关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》，建立全国罕见病诊疗协作网，经省级卫生健康部门推荐及专家研究，先行遴选罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院作为协作网医院，组建罕见病诊疗协作网。
王震：多方共同努力建立多元化的保障
中国社科院公共政策研究中心副主任王震：现阶段，包括建立罕见病诊疗指南，加快学校人才培养，建立罕见病诊疗网络等都在进行。
目前为止，55种罕见病药品里有29种在医疗保险目录里，还有13种缺乏医保支付，所以医保部门也在积极推动罕见病治疗药品进入医保。除了医保之外，包括商业医疗保险、社会救助、公益慈善在内的各种社会资源，都应该承担起相应的责任，建立起对“罕见病”的多元保障体系。
刘戈：面对罕见病困境立法可以先走一步
央视财经评论员刘戈：我想将目前“罕见病”面临的现状总结为“药神困境”。在电影《我不是药神》里出现的慢性粒细胞白血病，虽然不在我们的罕见病目录里，但其实也是一种相对比较罕见的病。
随着我们社会保障水平的提高，公众关注度的提升，如今它已经被纳入了医保体系中，解决了电影中类似患者面临的问题。这样的过程其实提示我们，如何确定罕见病的保障范围非常重要。因此，面对罕见病患者的困境，我认为立法可以先行一步，美国在上个世纪80年代就对此进行了立法，界定了罕见病的范围，并在专利上进行鼓励，让药企能够在这个领域获得回报，通过这样的方式，解决了罕见病药物研发投入上，市场失灵的问题。
王震：疾病虽然罕见但爱心不能罕见
中国社科院公共政策研究中心副主任王震：从发病率的意义上看，我认为不仅需要给罕见病患者药物上的保障，还需要全社会的包容和心理上的慰藉。对于这个群体的关注，是社会文明发展的标志，对他们的关心关爱，实际上也是对我们自己的关心关爱。
刘戈：解决罕见病困境是长期过程需要多方努力
央视财经评论员刘戈：解决罕见病困境，应该是长期努力的过程，需要形成长久机制。在社会保障费用里，如何逐步提高罕见病支出比例，达到与世界发达国家相持平的水平，非常重要。如果我们能够成功迈出这一步，未来，罕见病的药品供应、治疗能力等问题，将得到很大的改善。
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