何维：细胞治疗纪元开启 中国医药创新应抓住弯道超车的历史性机遇

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在第十届中国医药企业家科学家投资家大会暨改革开放40年医药行业发展成就展上，十三届全国政协副主席、农工党中央常务副主席何维就药物干预三个纪元的历史过程、特征与发展趋势，以及在药物干预第三纪元（细胞疗法）背景下的中国医药创新做了介绍。

他提到，自1763年埃德蒙•斯通从柳树皮中提取阿司匹林以来，药物干预已经经历了三大里程碑式事件：

1899年第一个化学合成药物-阿司匹林由德国拜耳公司上市，开启化学药物治疗时代，开辟了药物干预的第一个纪元；1982年，世界上第一个基因工程生物药物-重组人胰岛素由美国礼莱公司上市，使药物干预进入生物药物治疗的第二纪元；2017年，世界上第一个基因工程免疫疗法-Kymriah（Tisagenlecleucel-T）由美国诺华公司上市，用于某些儿童和年轻人患复发或难治性急性淋巴细胞性白血病的治疗。“从历史视角来看，细胞疗法，或者更准确地说基于基因的细胞疗法，是代表疾病的药物干预已经入新纪元（细胞治疗纪元）的一个重要标志。”

他认为，医学的一项最重要的进步是对疾病的诊断，这是基础医学和临床医学两大学科对医学进步的贡献。根据世界卫生组织国际疾病分类的第10次修订本数据，人类疾病有2468种大类，19707种小类。医学的另一项最重要的进步是利用药物作为手段对疾病进行干预。

接下来，他分别介绍了化学药物治疗纪元、生物药物治疗纪元、细胞治疗纪元的主要特征。他指出，疾病需求是化学药物研发应用的主要驱动力；药物技术研究已经从以活性化学成分为核心转向以药物分子靶向受体为核心；政府严格监管使用控制与高新技术产业拉动之间平衡形成了医药产业稳定增长的格局与态势。

进入到生物药物治疗纪元后，许多难治疾病的用药需求都能得到满足；生物药物具有明确的靶向性；单克隆抗体药物成为生物药物发展的带动品种。

到细胞治疗纪元阶段，在需求上针对更加复杂难治性疾病；在技术策略上以细胞为给药载体，以合成的基因表达蛋白为作用分子，以细胞工程、抗体工程、基因工程技术和合成生物学为技术支撑；

对于细胞疗法的前景，何维认为基因工程免疫细胞疗法将向与其他疗法相结合、多靶点、动态靶向、范围扩大、功能优化等方向发展；活的细胞疗法将向智能化、自动化、便利化方向发展，是精准医学发展的重要抓手；同时，活的细胞疗法给政府监管制度带来挑战与改革发展机遇。

最后，他谈到，在药物干预第三纪元（细胞疗法）背景下，中国医药创新应当抓住弯道超车的历史性机遇，利用好临床技术和药品双重管理的优势，不断摸索免疫细胞疗法临床肿瘤精准适应症，推动免疫细胞疗法新型审批制度的建立，探索化学药物、生物药物、免疫细胞疗法三联治疗肿瘤的应用，积极拓展自身免疫病、感染、炎症、退行性疾病和纤维化等疾病的细胞疗法的研究，探索化学药物、生物药物、免疫细胞疗法、基因治疗组合式治疗方案治疗某些难治性疾病。