FDA警示CAR-T疗法明星项目 药明康德同类投资或被“泼冷水”

◎每经记者 鄢银婵 实习记者 刘晓雪

“魏则西事件”曾将细胞免疫疗法置于风口浪尖，而近期，美国细胞治疗领域明星企业朱诺治疗公司（JUNO Therapeutics）的CAR-T疗法明星项目也一度被叫停。

此前，朱诺治疗公司曾宣布，其CAR-T疗法JCAR015的II期临床试验因导致3名患者死亡被FDA（美国食品药品监督管理局）叫停。随后，公司又声明称，FDA在进行综合考量后，又对其准予放行。

《每日经济新闻》记者了解到，在多个细胞免疫疗法中，CAR-T疗法因在晚期血液肿瘤能产生高比例应答而被学界人士争相看好，近年来包括诺华、强生等全球制药巨头均斥巨资对其进行研发。同时，国内众多上市公司也在该领域进行了布局。

值得一提的是，此次被FDA警示的朱诺治疗公司早前刚与药明康德合资建立上海药明巨诺生物科技有限公司(JW Biotechnology Co. Ltd)（以下简称药明巨诺），主攻方向便是CAR-T疗法。

业内分析认为，细胞免疫疗法当前仅是肿瘤综合治疗的一个辅助手段，虽然潜在市场前景很大，但同时在研发上还存在不少难以攻克的关卡。此次CAR-T疗法被FDA警示，也给当前火热市场的泼了一盆冷水。

朱诺CAR-T一度被叫停

CAR-T细胞疗法，曾被称为“肿瘤治疗的颠覆者”。从实验室到市场，国外至国内，属于细胞免疫治疗中的CART疗法都备受追捧。

不过这一状况在近期发生了变化。7月初，朱诺治疗公司通报其CAR-T疗法JCAR015的II期临床试验因导致3名受试者死亡，被FDA一度叫停。据媒体报道，朱诺治疗公司上述项目临床试验原计划入组90名受试者，而3名死亡的受试者均死于脑水肿，且都在氟达拉滨试验组中。

公开信息显示，这并非朱诺治疗公司CAR-T相关项目首次发生受试者死亡事件。早在2014年，朱诺治疗公司的合作伙伴之一纪念斯隆-凯特林癌症研究中心曾因两例受试者在输注CAR-T两周后死亡，被FDA紧急叫停相关几项在研临床试验。

引人关注的是，尽管死亡事件屡屡发生，FDA在给出叫停处理后却又意外放行，令业界一片哗然。

“免疫细胞疗法是近年来生物医药领域的一大研究方向，包括之前‘魏则西事件’中饱受诟病的DC-CIK疗法，以及CIK、NK、CAR-T等。其中，CAR-T疗法因在晚期血液肿瘤产生高比例应答，被一致认为是当下最具前景的肿瘤精准疗法。”联讯证券医药行业研究组一位人士向《每日经济新闻》记者表示。在他看来，这也是FDA宁愿承压也对朱诺治疗公司放行的原因。

招商证券曾援引美国花旗银行的分析认为，未来10年，免疫疗法的市场规模可达到350亿美元。记者注意到，这一潜在的市场空间近年来吸引了大批跨国药企斥巨资介入。比如朱诺治疗公司在过去3年的融资额就达10亿美元；强生在2014年便投入6.25亿美元收购了美国生物技术公司MacroGenics的CART项目；默克雪兰诺去年也与Intrexon出资9.41亿美元投资该领域。

同时，A股也有超过10家上市公司在该领域布局，包括2014年先后介入的开能环保、姚记扑克和中源协和以及已布局超10年的海欣股份等。

药明康德重点投资CAR-T

此次被FDA警示的朱诺治疗公司在今年4月刚与药明康德合资建立药明巨诺，后者主攻方向便是CAR-T疗法。

公开资料显示，曾是中概股的药明康德已于去年12月从纽交所退市，并宣布顺利完成私有化，眼下正有意冲击A股市场。

与朱诺治疗公司合作，并非药明康德首次在在免疫细胞治疗领域布局。2015年3月，该公司便宣布在美国新建CAR-T细胞及相关癌症免疫细胞疗法生产工厂，致力于相关设备生产，并称新工厂将于2016年年中投入运营。

“（药明康德）公司这几年来投资并购动作很多，主要领域集中在基因科学，特别是免疫细胞治疗以及移动医疗方面，这也是其未来的战略发展方向之一。”一位不愿具名的医药观察人士向《每日经济新闻》表示，朱诺治疗公司正在研发的CAR-T项目进展情况无疑会对药明康德未来经营形成影响。

“细胞免疫市场的潜在前景有一个很重要的前提，就是这种疗法真的会给癌症患者带来根本性改变，但这个命题目前并未有实质性突破。”该人士认为，此次CAR-T疗法被FDA警示，可能会令当前的火热市场有所降温。

清华大学免疫学专家林欣就曾公开撰文，CAR-T细胞免疫治疗对血液肿瘤有一定疗效，但同时也有副作用，CAR-T细胞会对带有CAR相对应抗原的正常细胞产生杀伤，以及产生细胞因子风暴，导致患者发高烧等。

联讯证券医药行业研究组人士也认为，国家明确规定细胞免疫疗法还处于试验阶段，CAR-T疗法多次至人死亡被FDA一度叫停后，药明康德可能会调整方案然后再重新进入试验。

昨日（7月18日），记者多次致电药明康德官网所留电话欲了解相关详情，但电话一直无人接听。