全球首款全身型重症肌无力“双亚型”新药在华获批 破解MuSK阳性患者无药困境

又一“全球首款”罕见病新药在中国获批。

3月31日，比利时药企优时比（UCB）宣布自研生物制剂——罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革，Rystiggo）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

资料显示，重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病，在中国的年发病率为0.68/10万，85%为全身型重症肌无力，其中AChR阳性和MuSK阳性为两种主要亚型，占比分别约为85%和8%。

其中，MuSK阳性患者30岁和50岁左右呈现发病双峰，往往临床表现更重，存在更高的危急重症风险，但该群体缺乏正式获批的靶向治疗药物。实际上，在Rystiggo于2023年在美国获批前，全身型重症肌无力患者有4种不同的治疗方法，均仅用于治疗抗AChR阳性的患者。

作为全球首个且唯一同时覆盖AChR阳性和MuSK阳性gMG的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，优迪革在中国获批，突破了国内MuSK阳性患者长期缺乏有效治疗手段的困境。

不过，罕见病药物的定价普遍昂贵。根据优时比官网，Rystiggo在美国每毫升定价超过3000美元。不过，符合条件的商业保险患者可以获得自付费用帮助；符合患者援助计划条件的患者可以免费接受Rystiggo长达12个月的治疗。