全身型重症肌无力新药医保落地 罕见病药物医保报销提速

重症肌无力（MG）是一种由抗乙酰胆碱受体（AChR）免疫球蛋白G（IgG）抗体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗体介导的获得性自身免疫性疾病。该疾病导致神经肌肉接头传递受损，表现为骨骼肌收缩无力。患者常有眼肌表现，还有约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG），甚至发生肌无力危象。

据四川大学华西医院神经内科主任医师周红雨介绍，全身型重症肌无力病程长、难治疗、易复发。早在2018年，全身型重症肌无力就被纳入了《第一批罕见病目录》。

“但过去临床上针对该病主要采取对症治疗，但传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，不少患者需要面对血糖代谢影响、肝肾毒性、骨髓抑制等负面作用。”周红雨说。

2023年6月，国家药品监督管理局批准FcRn拮抗剂艾加莫德上市，12月公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》将该药物囊括其中。2024年1月起，新版国家医保药品目录正式落地实施。目前，罕见病创新药的获批速度和可及性都得到了明显提升。

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重症肌无力新药医保报销落地

2024年，罕见病用药纳入医保目录的数量创下新高，填补了包括重症肌无力在内的10个病种的用药保障空白。其中，全身型重症肌无力创新药艾加莫德从上市到纳入医保用时不到半年。

艾加莫德是国内首个且目前唯一获批上市的FcRn拮抗剂，也是目前国内唯一可医保报销的FcRn拮抗剂，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。据了解，纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者使用艾加莫德的年治疗费用高达40万元，纳入医保后，成都本地患者报销比例为60%至75%，按照一年5个治疗周期，医保报销后年治疗个人自付费用最低5万余元（纳入医保前后基数不同）。

四川大学华西医院神经内科主任医师周红雨接受《每日经济新闻》记者采访时表示，乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者在所有重症肌无力患者中占比达到八成，而且这种抗体阳性的患者也是出现危象后治疗最困难的患者，因此艾加莫德可以说是覆盖了重症肌无力患者中最广和治疗难度最高的人群。

周红雨介绍称，在创新药物出现之前，临床上针对重症肌无力主要采取对症治疗方式，常用的治疗手段包括口服激素和传统免疫制剂。但长期使用激素容易带来副作用，患者的抵触情绪也较大，而原本用来治疗类风湿关节炎、肝肾移植排异反应的免疫制剂也没有将重症肌无力写进说明书，因此使用这类药物严格来说属于超适应症用药。

“传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，长期以来实现双达标的治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。”周红雨提到的“双达标”，即疾病症状和治疗副作用均最小化的状态，“不少患者为了达到微小状态，往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，如对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等”。

因此，重症肌无力亟需安全、有效的创新疗法。

罕见病新药上市半年即纳入医保

2021年1月，再鼎医药就从Argenx引进艾加莫德，再鼎医药拥有该药在大中华区的独家开发和商业化权利。同年12月，艾加莫德获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）。

2023年6月，国家药品监督管理局批准艾加莫德上市，12月公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》将艾加莫德囊括其中。罕见病创新药的获批速度和可及性都得到了明显提升。

周红雨对《每日经济新闻》记者表示，2018年《第一批罕见病目录》出台时，全身型重症肌无力就被纳入其中。而像艾加莫德一样的罕见病创新药在国内上市半年后就纳入医保，意味着从对罕见病的认识和罕见病用药的保障都有了长足进步。“以免疫疾病领域的罕见病为例，目前重症肌无力、多发性硬化、四肢性脊髓炎等罕见病都有纳入医保的用药，从药品的品种范围到进入医保的速度来看，医保政策都给予了很大的鼓励。”

据悉，艾加莫德已在四川大学华西医院正式医保落地，目前，首批患者正在华西医院接受艾加莫德治疗。

多款罕见病药物在国内获批上市，尤其是针对《第二批罕见病目录》中的罕见病创新药和生物类似药获得加速获批，甚至有的产品在获批后很快又被纳入新版国家医保目录，也让企业有了参与罕见病药物研发的动力。

除艾加莫德已经在国内获批上市外，国内在研的FcRn单抗还有石药集团与和铂医药的巴托利单抗。2023年3月，和铂医药公布了巴托利单抗治疗全身重症肌无力（gMG）的Ⅲ期试验数据，结果显示已达到主要研究终点及关键次要研究终点，同时治疗总体上安全且耐受性良好，未发现新的安全性信号。但2023年12月，和铂医药突然宣布巴托利单抗的Ⅲ期临床试验延期，以收集其他长期安全性数据，并撤回该药的上市申请，计划2024年上半年重新提交。

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