医线药事｜中山二院实验室现场未见明显拆除迹象；和黄医药呋喹替尼获批进入美国市场

1.中山二院实验室现场未见明显拆除迹象

中山大学孙逸仙纪念医院（以下简称中山二院）近日陷入舆论漩涡。据该院在11月8日凌晨的通报证实，近年在乳腺肿瘤中心实验室工作、学习过的人员中有3名罹患癌症。网传信息称，说明发布后，中山二院开始拆除相关实验室。记者赶赴现场发现，现场没有明显拆除痕迹。一位实验室内的学生介绍，拆除（柜子）是10月已发出的通知，网传信息为误传。

点评：中山二院风波持续。虽然医院在说明中称欢迎第三方进行事实调查，但实际上，该程序是否启动及进度应及时向公众披露。同时，为了说明多人患癌是否与实验室存在关系，中山二院也应尽快拿出实验数据及资料向外界披露。

2.武田创新酶替代疗法获FDA批准

11月10日，武田（Takeda）宣布美国FDA批准其酶替代疗法Adzynma（apadamtase alfa）的上市申请。根据新闻稿，这是FDA所批准用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的首款酶替代疗法（ERT）。

点评：TAK-755是一款ADAMTS13重组蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，这种酶的缺乏是造成cTTP的根本病因。通过补充ADAMTS13酶功能，可以有效改善cTTP的急、慢性症状，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症。此前，TAK-755还获得了美国FDA的快速通道资格和孤儿药资格，并在今年5月获得FDA的优先审评资格，用于预防和治疗cTTP。

3.阿斯利康PD-L1抑制剂组合3期试验结果积极

11月10日，阿斯利康（AstraZeneca）公布其重磅PD-L1抑制剂Imfinzi（durvalumab）联合经动脉化疗栓塞（TACE）和贝伐珠单抗（bevacizumab）在适合栓塞治疗的肝细胞癌（HCC）患者中的积极临床3期试验结果。根据新闻稿，这是在此类患者群体中，系统性疗法联合经动脉化疗栓塞可改善患者临床结局的首个全球3期试验。

点评：Imfinzi已获多个国家和地区批准用于治疗膀胱癌晚期病患。在美国、中国、欧盟等许多国家和地区，此药物也获准治疗那些无法进行手术、经化放疗后，肿瘤尚未进展的非小细胞肺癌III期患者。

4.和黄医药呋喹替尼获批进入美国市场

和黄医药（中国）有限公司自主研发的抗肿瘤新药呋喹替尼经美国食品药品监督管理局（FDA）批准，进入当地医药市场，成为美国首个且唯一获批针对全部三种抗血管内皮生长因子（VEGF）受体的，用于治疗经治转移性结直肠癌的高选择性抑制剂。

点评：这是中国自主研发的小分子抗癌药扬帆出海的第二个成功案例。2018年9月呋喹替尼在中国获批上市，用于治疗转移性结直肠癌。该药物于2020年1月纳入国家医保目录。截至2023年上半年累计销售超过19亿元，在三线结直肠癌患者中的市场占有率达47%。

5.华西医院完成首个法布雷病患者基因治疗

四川大学华西医院11月9日对外披露，该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒（rAAV）基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。

点评：未来该基因药物问世有望实现法布雷病“一针治疗，长期乃至终身有效”，为广大饱受病痛折磨的法布雷病患者带来治愈希望。