时隔三月，康弘药业撤回眼病基因治疗新药临床申请 知情人士：为满足中美双报要求

8月8日，康弘药业（SZ002773，股价14.28元，市值131.3亿元）公告称，子公司弘基生物撤回KH631眼用注射液的临床试验申请。公告称，此次撤回申请是基于公司申报策略调整，弘基生物将在完成策略调整后另行提交申请。

《每日经济新闻》记者注意到，KH631是一款治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性的1类生物新药，是一款通过腺相关病毒递送目标基因的基因治疗药物。对于眼底疾病来说，基因治疗药物由于可以降低治疗频次、减小药物负担，而成为近年来眼科治疗药物的重点方向，而腺相关病毒载体是眼科基因药物中的热门领域。

但作为一种新的治疗方式，这种基因治疗方式仍处于发展早期阶段。相较于其他积累了大量经验的生物制品，对腺相关病毒载体的生物学特征的理解尚有待加深。

图片来源：公司官网

调整申报策略后，将再提交临床申请

8月8日，康弘药业宣布撤回一项一类新药的临床试验申请。

康弘药业撤回的KH631眼用注射液是用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）的、具有自主知识产权的1类生物新药。公告显示，KH631以腺相关病毒（AAV）递送系统为基础，换言之，这是一款用于治疗眼底疾病的基因治疗药物。

康弘药业在公告中表示，KH631在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色，并在临床前疾病模型中显示出持续疗效。而本次撤回临床试验申请，主要是由于公司申报策略调整，子公司弘基生物将在完成申报策略调整后另行提交临床试验申请。

记者注意到，在康弘药业2021年年报中，KH631的研究进程描述为“药学和临床前主要研究顺利完成，准备2022年启动中国和美国新药临床研究申报”。公司称，该基因治疗领域的创新药将提供nAMD基因治疗领域的新治疗方案，提升公司在眼科领域的竞争力。

药渡数据显示，2020年12月，康弘药业开展了KH631的临床前研究，今年5月7日，KH631的临床试验申请已被受理。也就是说，在申请获受理的3个月后，康弘药业宣布撤回申请。其撤回的原因为何？何时重新递交申请？

对此，接近康弘药业的人士对《每日经济新闻》记者表示，此次调整主要是由于中美两国的审核关注点及规则有差异，要确保一个方案能满足中美双报。

该人士还表示，截至目前，KH631的临床试验还未真正展开，预计将在本月内重新提交临床试验申请。

今年5月，康弘药业高管在接受《每日经济新闻》记者当面采访时表示，眼底病的市场还远远没有被开发完全，相关患病人群和接受治疗人群的规模差还很大。眼底病药物还处于一个空白市场开拓期，因此总体的市场规模还处于爬坡的过程。其还表示，KH631的进展是走在相对前面的，它的国际化道路怎么走，公司也将边走边继续探索。

眼病基因治疗药物仍在摸索阶段

在眼病领域，基因治疗是当下炙手可热的赛道之一，而腺相关病毒（AAV）载体掀起了该领域的临床热潮。

对于老年性黄斑病变人群来说，基因治疗药物具有极大的意义。因为常规的VEGF抗体注射疗法需要长期频繁和定期的玻璃体内注射，降低了患者依从性，也增加了治疗风险。而基因疗法可以较好地规避上述弊端。

而AAV是一种小型无包膜细小病毒，作为递送系统具有许多优势，比如无致病性、高效持续表达、易于操作以及免疫原性低等。AAV载体携带的治疗基因进入细胞后，将转录翻译为功能蛋白，达到治疗一系列疾病的目的。

药渡数据显示，全球范围内，AAV占总基因治疗产品的24%。今年7月，罗氏制药宣布与Avista Therapeutics合作开发用于眼睛的新型AAV基因治疗载体。

但在全球范围内，获批上市的眼部基因治疗产品并不多。公开数据显示，全球有超过200项基于AAV的临床试验，但多数在研项目不能始终如一地转化为临床结果。这是因为其上游开发和下游生产过程都还存在许多技术挑战，如何保证活性功效和降低临床使用剂量是关键问题。如果不能保证可控剂量下的表达水平，可能会导致疗效降低或丧失，需重新给药或引起局部组织损伤。

总之，AAV基因治疗仍处于发展早期阶段，其潜力才刚刚显现。大多数公司的研发项目仍集中在管线布局上，即使有些产品进入临床阶段，也可能因安全效力等问题折戟。