赛诺菲加码罕见病领域研究 本土研发仍处空白

每经网上海9月28日电（记者 王霞）  跨国制药企业赛诺菲-安万特昨日(9月27日)宣布其中国研发中心与中国医药工业研究院合作，共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。据了解，双方已经签署了合作备忘录，将排查中国罕见病，但是对于具体的合作细节并没有进行披露。

记者了解到，罕见病药物的研发目前逐步成为各大跨国药企重点布局的领域。虽然我国在罕见病用药审批列入特殊审批范围，但是我国不仅没有自主研制生产的罕见病药物上市，本土企业的研发也处于空白状态。

“罕见病药物开发的投入成本较高，但用药人群稀少，利润相对较低，因此国内制药企业无利可图也不去生产，更多的还是关注常见病和多发病。”生物谷创始人张发宝在接受《每日经济新闻》记者采访时表示。

赛诺菲等外企加码罕见药领域

中国医药集团副董事长王丽峰表示，此次签署的合作将探索我国特有的罕见病病因组成、流行病及患病人权特征等情况，加快国内罕见病领域研发，为中国换着提供量身定制的治疗方案。

而记者了解，由于称为“孤儿药”的罕见病药物研发成本高、市场需求也较少、研发成本高，过去一向不受制药公司重视。而如今，不仅是赛诺菲把罕见病药物当做一个新的增长点和重点布局的领域，近年来，包括赛诺菲、诺华、辉瑞、葛兰素史克在内的跨国药企竞相进军这一领域，以期占据一席之地。

记者了解发现，跨国药企进入这一领域主要通过实施收购和自己组建罕见病业务部门。去年，赛诺菲以201亿美元手工钩美国生物技术公司健赞，标志着赛诺菲把新的增长点放在了生物技术产品和罕见病药物，也让赛诺菲也成为罕见病治疗领域的佼佼者之一。记者同时获悉，目前健赞已经有一款药已经在中国上市，成为我国国内为数不多罕见病治疗药物。

而在2010年，辉瑞和葛兰素史克分别成立相关业务部门和研发部门；同时，诺华成立专门的研究机构，构建起合作和融资机制，而罗氏则是利用其在生物制药领域里的专业知识，尤其通过子公司基因泰克进军这一领域。

张发宝在接受《每日经济新闻》记者采访时表示，跨国药企近年来进军罕见病领域是因为能够为公司带来有形和无形的价值，在罕见病领域的研发能够提升药企的品牌和社会责任感，同时通过其产品的全球销售，能够提高其研发产出。

“并且对于罕见病的研发，在审批阶段有绿色通道，这样大大提高了研发的成功率，降低研发成本和风险。”张发宝表示，一旦药企在某个产品取得了成功，在市场上能够保证很长时间的“唯一性”，这样让药企在产品细分中占据一定的地位。

本土药企缺位

据了解，我国目前对罕见病没有官方的权威定义，疾病种类与患病人群的数据也未见确切报道。按世界卫生组织定义罕见病的发生率0.65％。~1％。计算，我国现阶段罕见病患者就超过千万人之多。

但是记者了解到，罕见病药物的研发目前逐步成为各大跨国药企重点布局的领域。虽然在2009年初，我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施，将罕见病用药审批列入特殊审批范围，但是我国不仅没有自主研制生产的罕见病药物上市，也没有本土企业宣布涉及罕见药物的研发，并且在相关药物的引进、生产等环节也相对较为缓慢。

“罕见病药物开发的投入成本较高，但用药人群稀少，利润相对较低，因此国内制药企业无利可图也不去生产，更多的还是关注常见病和多发病。”张发宝表示。

同时一位业内人士告诉记者，很多企业之所以不愿意进行相关的研发，很多药物基本依赖国外进口，一个重要的原因是“孤儿药”药价比较高，而国内对“孤儿病”的治疗费用尚无保障政策。

“国外的医保对于罕见病的报销力度比较大，但是国内的医保还跟不上。而国内药企也不愿意生产，药价较贵，因此很多患者如果消费不起昂贵的进口药，就选择放弃治疗。”上述业内人士说。

不少专家都在呼吁将罕见病纳入医保体系。《每日经济新闻》记者了解到，目前上海市罕见病医保体系正在逐步建立，罕见病报销额度提至20万元，共有12种可治疗的罕见病不同程度地取得部分医保报销和基金资助。北京、广东等省市在这方面的筹备工作也在积极进行中。

“这不管对患者还是药企来讲都是一个好事，尤其是对于跨国药企来讲。”张发宝表示，中国药企在这一领域的缺位是个遗憾，应该把眼光放长远一些，现在有一些专利过期的药物，完全可以去做仿制药的开发，并且在一些较为传统的药物也可以应用在罕见病领域，中国药企完全有能力去生产。但是在新产品研发方面，本土药企相比于跨国药企，还有一定的差距。