百利天恒注射用BL-B01D1被纳入突破性治疗品种名单

10月7日晚间，百利天恒（SH688506，股价223元，市值894.23亿元）发布公告称，公司自主研发的创新生物药注射用BL-B01D1用于经EGFR-TKI治疗失败的EGFR敏感突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者以及用于治疗既往经抗PD-1/PD-L1单抗治疗且经含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR野生型非小细胞肺癌患者的2项适应症已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单，近日已完成公示。

而在国庆假期前的9月27日，百利天恒公告称，合作方百时美施贵宝（以下简称BMS）获得美国食品药品监督管理局（以下简称FDA）通知，BL-B01D1联合用药项目用于治疗晚期实体瘤的1/2a期临床试验申请已获得FDA许可。

自2023年12月百利天恒与BMS就BL-B01D1达成合作后，BMS积极推动BL-B01D1的全球临床开发，并逐步推进至国际市场。公司方面表示，此次许可的获得，将进一步推动BL-B01D1在多个实体瘤适应症中的国际化临床研究。据了解，BMS与百利天恒全资子公司SystImmune计划于2025年启动BL-B01D1治疗实体瘤的全球注册临床研究，进一步扩大其国际应用范围。

联合用药项目获批

创下ADC药物海外授权交易纪录的百利天恒迎来新进展，其BL-B01D1药物获得重要突破。

9月29日盘后，百利天恒发布公告称，其合作方BMS已收到FDA的通知，BL-B01D1联合用药项目用于治疗晚期实体瘤的1/2a期临床试验申请已经获得FDA的批准。

2023年12月，百利天恒与BMS就BL-B01D1的开发和商业化权益达成全球战略合作协议。这笔交易不仅创下中国药企对外授权首付款的新高，潜在交易总额最高可达84亿美元，还让百利天恒保留了合作推动BL-B01D1在美国开发和商业化的权益，这意味着国产创新药企开始在创新药全球化开发中扮演重要角色。

合作达成后，BMS积极推动BL-B01D1的全球临床开发，并逐步推进至国际市场。此次许可的获得，将进一步推动BL-B01D1在多个实体瘤适应症中的国际化临床研究。

根据公开信息，BL-B01D1目前正在中国和美国进行超过20项针对多种肿瘤类型的临床试验。这些试验包括评估BL-B01D1单药在多种实体瘤中的Ⅲ期试验，以及联合PD-（L）1疗法或TKI疗法在一线实体瘤治疗中的Ⅱ期临床研究。这些研究覆盖了肺癌、乳腺癌、头颈癌、食管癌、尿路上皮癌等多种高发癌症类型。

百利天恒方面表示，此次新获得的FDA许可联合用药研究，预计将进一步加速BL-B01D1的海外临床试验的进展，提升产品的全球可及性。

同时，BMS与百利天恒全资子公司SystImmune计划于2025年启动BL-B01D1治疗实体瘤的全球注册临床研究，进一步扩大其国际应用范围。百利天恒董事长朱义此前在接受《每日经济新闻》记者采访时表示，BL-B01D1有信心拿到其该拿的适应症。

乳腺癌数据或年底发表

在2024年ESMO（欧洲肿瘤内科学会）会议上，BMS还公布了BL-B01D1在尿路上皮癌、食管鳞癌和胆道癌方面的临床数据。其中，尿路上皮癌数据表现亮眼。2.2mg/kg组中，27例疗效可评估，大多数患者均经受抗PD-（L）1和含铂化疗，14例经受ADC治疗，实现ORR（客观缓解率）40.7%，经确认的ORR为33.3%。在12例化疗经治线数仅为1的患者中实现ORR为75%，6个月PFS（无进展生存期）率100%。在EGFR和HER3各表达水平下均观察到抗肿瘤活性。安全性方面，未观察到治疗相关死亡及ILD（间质性肺疾病）。

在ESMO2024投资者交流会议上，BMS表示，他们认为BLB01D1在胃肠道和生殖泌尿系统癌症中展现出进一步的拓展潜力。BMS还计划在今年底的学术会议上公布另一项关于BL-B01D1治疗乳腺癌的中国Ⅰ期临床试验的数据。

广发证券研报显示，目前，BL-B01D1已在国内开展7项单药Ⅲ期临床以及多项联合PD-1单抗、奥希替尼的Ⅱ期临床。海外Ⅰ期LUNG-101研究正在滚动增加适应症，此前计划纳入80例非小细胞肺癌（NSCLC），现已更新为260例实体瘤包括NSCLC、肺小细胞癌SCLC等。

值得一提的是，BL-B01D1在约占全球肺癌85%的NSCLC领域也存在潜力。

而在今年9月，默沙东和第一三共宣布，patritumab deruxtecan（HER3-DXd）治疗既往接受过EGFR-TKI治疗的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的Ⅲ期HERTHE-NA-Lung02研究达到了无进展生存期（PFS）的主要终点。在进行分析时，次要终点总生存期（OS）数据尚不成熟，该试验将进一步评估OS。

但由于此前第一三共、阿斯利康的Dato-DXd在TROPIONLung01三期临床中曾经拿出过PFS显著获益的中期结果，最终却未顺利转化为OS显著获益的最终结果，外界对于patritumab deruxtecan的OS数据仍存有疑虑。而早代ADC药物尚未取得的突破，恰恰是新一代药物的机会。

海通国际研报指出，BLB01D1是全球首创EGFR*HER3双抗ADC，拥有广谱治疗潜力。其相比一般EGFR ADC或HER3ADC展现出减毒（靶向毒性）扩面（治疗范围）的优势；相比其他靶点的ADC能凭借EGFR在肿瘤中的高表达而取得更好的疗效（提效）。目前，针对NSCLC、NPC、ESCC、SCLC、BC等适应症已启动中国Ⅲ期临床，公司预计最早于2026年递交NDA申请。上述适应症的Ⅰ/Ⅱ期临床结果已发布于柳叶刀和2023SABCS，均展现出优异的早期疗效，尤其在NSCLC末线竞争力强劲。此外，在研临床未来有望支持其拓展到全球更多适应症。预计在2034年可达到117.87亿元人民币的经调整全球峰值销售额。