场景汇品牌计划丨哲源科技：“计算医学”赋能新药研发，助力创新药走出研发“死亡谷”

在创新药领域流传着一个著名的“双十定律”——一款新药从立项到获批上市平均需要十年的研发周期和十亿美元以上的投入。这一定律即导致了当下药物研发难、罕见病治疗“一药难求”的局面。

近年来，随着生物信息、大数据、人工智能（AI）等技术的发展，如何将AI与新药研发有效的结合，加速药物的研发效率、提高重大疾病、罕见病的治疗、存活率，成为了产业与学界的共同追求。北京哲源科技即是一家致力于用AI、大数据、生物医学赋能创新药研发的企业，由中科院计算所孵化，面向生物医药行业赋能的平台AI公司。旨在通过“计算医学”方法系统性发掘生物医学大数据中潜在的规律，为疾病建立数字化模型、人类个体建立数字孪生模型、为药物建立高内涵的MOA数字化模型，助力创新药走出“九死一生”的研发困境。

“计算医学”是信息科学与生命科学及医学科学深度交融的全新技术领域，核心是通过数学、信息科学及人工智能方法来理解人类疾病与健康的机理，为临床医学提供新洞见，提高并改善疾病诊疗水平；近年来，基于计算医学的理念与技术，各大药企和人工智能医学平台开始将其用于药物的研发。

“九死一生”的创新药

以小分子药物为例，一款新药从研发到临床治疗需要经历确定靶点、机制验证，化合物的筛选、合成及优化，安全性试验，之后申报临床一至四期试验，最终上市，上市后继续进行临床研究等多个阶段。对药企而言，每个环节都无轻松可言，尤其审批上市前的每一步都面临着极高的淘汰率。比如，在药物发现环节，研发团队需要对成千上万种化合物进行筛选，最终只有硕果仅存的少数化合物能入选参与后续研发；即便药物能顺利进入临床试验，也仍需要7~10年的多种临床试验来验证其药效和安全性。

因此，突破创新药的第一步是靶点发现。但是，靶点难寻是世界级难题，堪称药物研发的“珠穆朗玛峰”。

哲源科技联合创始人、COO，图灵-达尔文实验室副主任赵宇向记者介绍道，一个全新药靶的研发成功，就能做大做强一个企业，开创一个行业新方向，药研行业亟需突破药靶枯竭瓶颈。

与此同时，他表示，突破靶点到临床试验同样充满了艰难险阻，一款新药研发成本约为26亿美元，耗时超10年，但能真正走过临床三期试验获批上市的药物不到5%，肿瘤药物的成功率则仅为2.6%，这意味着众多肿瘤新药研发项目都脱离不了被淘汰的命运。“反摩尔定律现象在这里集中出现，业界也把临床阶段的试验称为创新药‘死亡谷’。”

这样“九死一生”的过程在哲源科技联合创始人、图灵-达尔文实验室主任牛钢看来，是对研发资源和患者生命的极大浪费——一方面，药企需要花大量的时间和财力去完成临床阶段的试验，每个适应症在该阶段几乎都是数千万至上亿美元的投入；而另一方面，患者潜在的有效治疗机会在重复性药物临床试验中也被浪费，“如果一种药物对治疗特定适应症患者的贡献不高，但多个药厂扎堆做临床试验，那么这些参加临床试验的患者就有很大机会错失试用其他可能更有效治疗方案的机会”。

“哲源科技将自身开发的独特算法、算力与生物医学技术、临床与生物学大数据结合，采用计算医学方法论构建了药物研发的数字试验场，为人、病、药分别搭建数字化模型，不仅可以为特定疾病递呈新靶点，协助搭建基于全新药靶的新药研发管线，也可以在拥有大规模来自真实世界的数字化病人的数字药物试验场中进行大规模的临床试验仿真，高效且准确地找到新药的基线人群，并判断出最优和最劣适应症，提高命中率，降低无谓的浪费。因此，采取这种策略，可以极大提升研发效率和临床试验成功率。”牛钢这样介绍道。

计算医学，帮助创新药逃离“黑箱”

在牛钢看来，现代制药方式仍属于在“黑箱”中点一支小小的蜡烛作业——现行的化合物和靶点筛选、临床试验阶段的方案设计、人群选择仍存在较大的盲目性，每一个环节都充斥着未知和不确定性。而在计算医学方法论指导下，AI的目的就是用大规模数据和知识来消除各个环节上的不确定性，增强对人、对病、对药的机制性理解，有效信息可以打破“黑箱”，让研发道路明朗化。

牛钢以癌症免疫药物向记者举例，目前该药物的普遍有效率大致为20%，但若通过为患者及药物机制建立数字化模型，精准为药物的最大获益人群画像，患者获益率则有机会提升至90%以上。

“采用计算医学方法，我们可以快速在临床端获取全新且深刻的洞见，目前团队已经积累了数十项研究成果，已具备帮助药企、医院大幅提高临床产品研发效率与精准度的能力。”牛钢说道。

赵宇则进一步向记者介绍道，超算处理复杂、系统性问题的能力远强于人类，目前哲源科技AI辅助新药研发已初步实现了产业化落地，与目前超过九成的AI辅助药物研发集中在“药物发现阶段”有所不同，哲源科技将重点聚焦三大方面：一是针对特定疾病系统性地递呈新靶点、靶点机制的发现；二是为药物进入临床阶段，匹配具有临床疗效优势的适应症及最优适应患者人群；三是药物上市后拓展适应症，“这些AI+药物的产业化应用目前尚是荒凉的‘无人区’，但也是哲源必须去迈过的”。

据悉，哲源科技目前主要聚焦肿瘤疾病领域，通过计算医学新技术体系协助医院、药企、科研机构的研发工作，其团队的目标是建立全新“药物数字试验场”，目前其团队的目标是将新药创制的研发时间和投入减半，讲成功率和临床有效率翻倍。

谈及公司下一阶段的发展，牛钢表示，未来团队将继续两条腿走路——一方面，持续拥抱行业，与医院、药企合作，将团队更多的技术成果带给制药及诊断行业；另一方面，则是加强与科研机构、临床医疗机构的深度合作，加大科研力度。“AI制药是一个复杂的跨学科交叉领域，我们有能力去把这件事做好，但也希望更多的同行药企了解并拥抱这一新技术体系，我们将密集地向行业释放‘成果’。”

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