与辉瑞合作研发的新冠疫苗三期临床试验中期分析结果显示其有效性超过90%的消息传开后，BioNTech的股价也随之暴涨，市值目前甚至超过全球最大的投资银行之一德意志银行。BioNTech在接受每经记者采访时表示，“相较于其他疫苗，mRNA疫苗主要有这三个方面的优势——安全性、有效性和生产速度。”但值得注意的是，至今尚未有一款mRNA疫苗正式上市。BioNTech表示，“如果BioNTech和辉瑞研发的新冠疫苗成功获批，或将引发行业的药理革命。”
每经记者 文巧 每经编辑 兰素英
北京时间11月10日，一则重磅消息引爆了全球市场。美国药企辉瑞和德国生物科技公司BioNTech宣布，其合作的新冠疫苗三期临床试验中期分析结果显示其有效性超过90%。
受疫苗利好消息推动，两家公司的股票也随之上扬。辉瑞股价上周涨幅超过6%。BioNTech股价上周涨幅超15%，市值达255亿美元，超过全球最大的投资银行之一德意志银行。
《每日经济新闻》记者注意到，BioNTech是欧洲最大的生物科技独角兽，也是全球mRNA疗法领域的三巨头之一，另外两家分别是CureVac和Moderna。BioNTech于2019年登陆纳斯达克，刚上市时市值仅约34亿美元。仅短短一年时间，BioNTech股价已经暴涨超六倍，其创始人身价也因此暴涨，跻身德国前100大富豪之列。
“我们在过去超过12年时间内投资超过10亿美元来开发创新的mRNA疫苗技术。”BioNTech在接受《每日经济新闻》记者采访时表示，相较于其他疫苗，mRNA疫苗主要有这三个方面的优势——安全性、有效性和生产速度。
“如果该疫苗（指‘与辉瑞合作研发的新冠疫苗’）获得批准，这将成为首款获批上市的mRNA疫苗，是基于mRNA技术治疗手段的一项重大突破。”BioNTech告诉记者。“对于整个行业来说，可能成为引发药理革命的重要时刻。以mRNA技术为基础的治疗手段，将可能以更快的速度被应用于其他重要领域，特别是癌症治疗。”
在这支承载全球厚望的疫苗背后，是一对被媒体誉为“梦之队”的土耳其裔科学家夫妇——乌古尔•萨欣（Ugur Sahin）博士和奧茲朗•图雷利（Oezlem Tuereci）博士，两人都是癌症免疫疗法专家。萨欣博士目前担任BioNTech的联合创始人兼首席执行官，图雷利（Oezlem Tuereci）博士担任BioNTech的联合创始人兼首席医疗官。
萨欣博士（左）和图雷利博士（右） 图片来源：BioNTech公司官网
BioNTech成立于2008年，一直致力于开创性研发癌症和其他重症的新型治疗药物，探索大量的计算类研发与治疗药物平台，以快速研发新的生物制药产品。其广泛的肿瘤候选产品包括个体化的和基于mRNA 的现成治疗药物、创新的嵌合抗原受体T 细胞、双特异性检查点的免疫调节剂、靶向癌症抗体和小分子药物。公司投资者包括风险投资公司MIG AG 、德国仿制药制造商Hexal AG创始人Struengmann兄弟和比尔及梅琳达•盖茨基金会等。
从抗癌药物到新冠疫苗研发的转变源于萨欣博士今年1月份读到的一篇关于新冠病毒疫情的科学论文。他当时判断新冠有可能发展成大流行病，而用于抗癌药物的mRNA研究也可以运用研发mRNA新冠疫苗。
随即，萨欣博士在BioNTech迅速启动“光速（Light Speed）计划”，调派近500名员工着力研究新冠病毒疫苗。2月底，BioNTech已经确定了20个候选疫苗，并决定对其中4个进行临床前试验。3月份，BioNTech成功与美国医药巨头辉瑞（Pfizer）和中国医药巨头复星医药达成合作。
萨欣博士在10月下旬的一次采访中透露，最初BioNTech打算自行开发疫苗，但考虑到分销方面的巨大挑战，最后选择与大型企业合作。
辉瑞公司公开披露的信息显示，其与BioNTech在新冠疫苗上的合作方式主要是基于BioNTech专有的mRNA疫苗平台开发新冠候选疫苗并进行临床试验，针对该疫苗的知识产权归BioNTech所有。两家公司将均摊疫苗的开发成本。但在疫苗成功商业化之前，辉瑞将垫付所有开发成本。据悉，辉瑞已支付了1.85亿美元的预付款，其中包括7200万的现金付款以及1.13亿美元的股权投资，并将在疫苗开发完成后再拨款5.63亿美元。
与传统疫苗相比，mRNA疫苗有何特点？
mRNA，即信使核糖核酸（messenger RNA）。与传统疫苗直接引入抗原蛋白刺激宿主免疫应答不同，mRNA疫苗引入编码疾病特异性抗原的mRNA，利用宿主细胞的蛋白质合成机制产生抗原，从而触发免疫应答。
BioNTech告诉记者，相较于其他疫苗，mRNA疫苗主要有这三个方面的优势——安全性、有效性和生产速度。“mRNA是一种天然分子，迄今生成的数据表明mRNA疫苗有良好的耐受性和安全性。实验也证明其具有高度免疫原性，可以诱导产生中和抗体以及T细胞免疫双重机制，而不需要额外的佐剂。此外，mRNA疫苗的设计周期只需要几天时间，继而就能进入快速大规模的生产过程。”
但《每日经济新闻》记者也注意到，mRNA稳定性较弱，易被降解，这或许也是如今已披露的mRNA疫苗所需储藏温度低至-70℃的原因。
另外，BioNTech告诉记者，“现在最大的挑战是不知道这个疫苗到底是否会在人体中产生预防感染的作用，这是我们正在评估的。”
mRNA 技术的探索始于上世纪90年代初期，美国科学家 Jon Wolff等人发表的论文证实，将体外转录的mRNA注射至小鼠骨骼肌内，可以在其肌肉细胞内产生相应表达的蛋白质，并产生免疫反应。此后，mRNA 相关疗法研究正式启动。
在数十载的发展过程中，mRNA技术逐渐成为全世界生物制药领域积极探索的对象，也成为各大药企积极布局的赛道。尤其是自新冠肺炎疫情暴发以来，mRNA研发有了极大的飞跃。
在全球新冠疫苗研发领域，主要专注mRNA技术路线的除了BioNTech，还有德国医药公司CureVac以及美国医药公司Moderna，被称为“mRNA疫苗三巨头”。目前，后两家公司的候选疫苗也都已进入临床试验三级阶段。Moderna表示将在11月晚些时候公布初步数据。除上述企业外，美国生物技术公司Arcturus Therapeutics等也在积极探索mRNA新冠疫苗。
《每日经济新闻》记者注意到，虽然mRNA技术在传染性疾病和肿瘤疫苗领域已经发展多年，但至今还未有一款mRNA疫苗正式上市。
对此，Arcturus Therapeutics告诉记者，mRNA仍是一项相对较新的技术，需要进行监管评估。导致无法通过监管批准而进入临床试验阶段的原因可能有很多，例如对特定药物和技术的需求、资源（不充足）等。
“开发mRNA技术需要很长的时间。20年前，Curevac创立时，甚至没有人相信这项技术。2008年，我们进行了第一项基于mRNA的前列腺癌疗法研究，但第一种培养基失败了，我们不得不重新开始。”CureVac发言人托斯滕•舒勒（Thorsten Schüller）在接受《每日经济新闻》记者采访时表示，如今该技术已经取得了巨大的进步。“现在我们可以优化这种RNA，使其产生免疫反应。”
舒勒表示，mRNA疫苗仍然是一种新颖的形式，需要更多的人体试验。“总体上，迄今为止进行的临床研究在安全性和免疫原性方面取得了令人鼓舞的结果。”
随着BioNTech 和辉瑞合作研发的mRNA新冠疫苗显示良好有效性的消息传来，整个mRNA技术领域也可能将迎来里程碑式的突破。
“如果该疫苗获得批准，这将是首款获得批准上市的mRNA疫苗，是基于mRNA技术治疗手段的一项重大突破。” BioNTech告诉《每日经济新闻》记者。“这不仅会是我们公司的重要里程碑，对于整个行业来说，也可能成为引发药理革命的重要时刻。以mRNA技术为基础的治疗手段，将可能以更快的速度被应用于其他重要领域，特别是癌症治疗。”
封面图片来源：摄图网
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