美国食品和药物管理局日前批准首款小干扰RNA药物，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年患者。小干扰RNA是一段微小的RNA分子，能干扰RNA的“信使”功能，导致致病基因“沉默”，相关蛋白质无法合成。新获批的Onpattro是第一款利用这一机理研制的药物。（新华社）
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