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    上帝之手!10天42家机构调研的基因编辑到底是什么鬼?

    每经投资宝 2016-01-17 20:35

    最近,不论是美国财经媒体,抑或申万宏源、国泰君安、兴业证券、中泰证券等多家机构都不惜笔墨剑指一个关键词——第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9。

    每经编辑 黄修眉    

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    多少年来,人类一直梦想着当一回造物主。于是有了1996年出生的克隆羊多利,以及在全球销售的转基因作物种子。

    在金融界,以基因测序、癌症肿瘤疗法为代表的生物科技股雄冠全球资本市场多年,A股市场的达安基因、迪安诊断等精准医疗龙头股2015年年度涨幅高达146.41%与105.93%,大盘沪指9.41%的年度涨幅与之相比,简直是小巫见大巫。

    在科学界,修改人类自己基因的话题早已被广泛讨论。

    最近,不论是美国财经媒体,抑或申万宏源、国泰君安、兴业证券、中泰证券等多家机构都不惜笔墨剑指一个关键词——第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9。

    好吧,宝哥(微信公众号:每经投资宝mjtzb2)说完了高大上的开场白,现在就仔细看看这一技术到底是什么呢?

    改写生命源代码

    说了半天,可能很多“童鞋”还不知道基因编辑是什么?

    宝哥(微信公众号:每经投资宝mjtzb2)先简单介绍下,众所周知,目前人类许多疾病都来源于基因缺陷,此类基因疾病往往是天生的,罕有甚至没有相关药物治疗。最近多年医学界和资本界大热的精准治疗就直接针对疾病的根源——异常基因本身,正如基因编辑技术字面传达的意思,从免疫细胞治疗到遗传缺陷修复,基因编辑技术的应用为彻底治愈肿瘤、先天性遗传病及艾滋病等其他恶性疾病开辟了全新的路径。

    第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9也是基因疗法的一种。想要理解CRISPR/Cas9,先得把它拆开来看。CRISPR是一种广泛存在于细菌中的DNA(脱氧核糖核酸)片段,据估计生物界一半以上的细菌都拥有这种基因片段。

    CRISPR最初是在细菌体内发现,细菌每次战胜病毒后都会将入侵病毒的小部分DNA保留于自身的基因组中,累积的这些病毒区域就是CRISPR。病毒再次入侵时,细胞便利用保留的这些CRISPR片段识别病毒基因,如果发现了匹配的DNA序列,就利用Cas9蛋白酶在精确的位点切割病毒基因,从而发挥免疫作用。

    ▲CRISPR/Cas9基因编辑技术原理

    “土豪”纷纷介入基因编辑

    就在本月4日,曾获比尔·盖茨和谷歌风投的基因编辑公司Editas medicine向美国证券交易委员会(SEC)递交了首次公开招股(IPO)说明书,拟在今年初上市。值得注意的是,一旦Editas上市,将成为全球首个上市的基因编辑公司,包括著名财经杂志《巴伦周刊》与《华尔街日报》都在近期表示,2016年,美股精准医疗的天平将向素有“造物主之手”的基因编辑倾斜。

    截止目前,专业从事基因编辑的公司主要是成立于2011年的全球首家基因编辑公司Caribou Biosciences、成立于2013年的Crispr Therapeutics与Editas Medicine、成立于2014年的Intellia Therapeutics。

    统计显示,2013年以来,几家基因治疗公司在A轮和B轮融资中,总计获得3.74亿美元的风险投资,其中Editas Medicine两轮融资额达到1.63亿美元。此外,Crispr Therapeutics和Intellia Therapeutics融资额分别为8900万美元和8500万美元,其中不乏富达、盖茨基金、谷歌风投等著名投资机构,反映了相关公司在资本市场的炙手可热程度。

    我国基因编辑技术研究国际领先

    而我国对于基因编辑技术的研究应用处于国际领先地位。2015年4月,中山大学生命科学学院副教授黄军就发表了全球第一篇有关利用CRISPR技术修正人类三原核胚胎致病基因的基础科学研究报告,这是全球首篇有关修改人体胚胎细胞的研究(注:黄军就使用的是临床废弃、不能发育的三原核胚胎,规避了伦理道德风险)。黄军就也因此入选全球知名科研期刊《自然》(Nature)杂志2015年度全球科学界重大影响十大人物。

    ▲我国CRISPR部分重大研究成果梳理 来源:中泰证券

    10天内42家机构调研“基因编辑”

    看起来“高大上的技术”,机构又是如何看呢?

    宝哥(微信公众号:每经投资宝mjtzb2)发现,今年以来已有国泰君安、西南证券等多家机构大推基因编辑。其中西南证券更是在10天内连发三份有关基因编辑的研报。

    西南证券提到,基因编辑能够对基因进行精确操作,实现基因定点突变、插入、删除。与传统的病毒载体导入基因相比,基因编辑准确度高、效率高、成本低,未来将成为全球基础研究和临床应用的主流技术。

    除此之外,已被不少机构认为是A股基因编辑概念股的劲嘉股份更是迎来了机构扎堆调研。今年才短短几天,劲嘉股份就迎来了3批次42家机构调研。这些机构的主要问题就是集中于公司基因编辑业务方面的情况。


    关于基因编辑,我们可以关注什么?

    值得注意的是,美股概念板块对全球资本市场都具有映射效应。随着Editas的即将上市,宝哥(微信公众号:每经投资宝mjtzb2)梳理了A股市场相关概念,发现两只标的。

    劲嘉股份(002191,SZ):去年12月30日,该公司公告表示,出资300万元与中山大学签署技术开发合同,共同建立基于CRISPR/Cas9技术的地中海贫血疾病基因修正的技术体系,合作各方确定,因履行本合同所产生、并由合作各方分别独立完成的阶段性技术成果及其相关知识产权归属,按技术秘密方式处理,其中技术秘密的使用权由双方共享,相关利益分配办法由双方协商决定。

    银河生物(000806,SZ):公司明确提出以生物技术为核心构建公司医药及医疗服务产业以来,在生物医疗领域动作频频。

    2015年4月,银河生物发起设立注册资本为3亿元人民币的南京银河生物技术有限公司,收购以免疫细胞治疗为主营业务的得康生物60%股权。去年11月18日,银河生物子公司又与四川大学生物治疗国家重点实验室签署《合作框架协议书》。

    值得注意的是,四川大学生物治疗国家重点实验室是我国唯一的生物治疗国家重点实验室,实验室主任为魏于全院士。魏于全院士团队从事CAR-T细胞免疫治疗研究8年,已进行了多个靶点抗肿瘤CAR-T细胞的研究。

    不过,宝哥(微信公众号:每经投资宝mjtzb2)最后也要提醒大家,基因编辑仍有很大的不确定性!Editas也在招股书的风险一栏明确指出,CRISPR/Cas9是一种新型的基因编辑技术,发展时间极其短暂,目前还没有相关产品获得美国或欧盟监管当局的许可。目前,进行临床试验的基因编辑技术仍仅限于第一、二代技术。

    (编辑:何建川  审核:宋戈  终审:蒲付强)

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