国家药监局答每经问：今年前五个月已经批准24个罕见病药物上市

6月14日，国新办举行国务院政策例行吹风会，介绍《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》（以下简称《任务》）有关情况。

《任务》提出，深化药品审评审批制度改革。制定关于全链条支持创新药发展的指导性文件。加快创新药、罕见病治疗药品、临床急需药品等以及创新医疗器械、疫情防控药械审评审批。

近年来，我国药品审评审批改革不断推进，相关部门对创新药有什么支持性政策？

国家药监局副局长黄果在回答《每日经济新闻》记者上述提问时表示，创新是推动医药产业高质量发展，满足群众不断提升的用药需求的关键因素。近年来，国家药监局通过深化药品审评审批制度改革，鼓励、引导和服务药品创新研发，不断完善标准、优化程序、提高效率、改进服务，释放加快“新药好药”上市的政策红利，一大批创新药、创新医疗器械获批上市。

发布会现场 图片来源：每经记者 李宣璋 摄

 

今年前五个月已经批准创新药20个

黄果表示，据统计，2022年至今，已累计批准创新药品82个、创新医疗器械138个，仅今年前五个月已经批准了创新药20个、批准了创新医疗器械21个，其中既有大家比较关心的像CAR-T、单克隆抗体等新生物技术产品，也有创新中成药，还包括采用全磁悬浮技术的人工心脏产品、采用人工智能技术的CT图像辅助检测软件等。无论从数量还是质量来看，都处于全球前列。

在健全鼓励创新机制方面，针对重点产品，按照“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的原则，在标准不降低、程序不减少的前提下，改进和加强沟通交流服务，让注册申请人及早夯实研究基础，可以“少走弯路”。同时，持续贯通“突破性治疗药物”“附条件批准”“优先审评审批”“特别审批”等四条快速通道，加速推进临床急需、重大疾病防治等新药的审评审批。

在服务临床用药需求方面，将临床急需的短缺药、儿童用药、罕见病用药、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗和创新疫苗等纳入加快审评审批范围，鼓励以临床为导向、以患者为中心的药物研发。“这里还有一组数据，例如大家比较关注的罕见病治疗药物，2022年批准上市3个，2023年批准45个，2024年前五个月已经批准24个，可以说罕见病治疗药物上市数量大幅增加，让很多罕见病患者不再无药可治，能够切实受益。”

在接轨国际审评标准方面，从2017年6月加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）以来，至今已经采纳实施了全部68个ICH指导原则，这意味着我国药品审评的技术要求与国际全面接轨，也意味着我国的药品监管部门、制药企业、研发机构可以更多参与国际规则和标准从制定到实施的全过程，还意味着全球同步研发的新药可以按照同样的规则，在我国同步申报、同步上市。

“目前，已经有创新药利用国际多中心临床数据在我国实现了‘全球首发上市’，这可以让我国患者更早更快享受到全球最新的药物研发成果。”黄果说。

集采中选仿制药与原研药在临床疗效和安全性上等效

围绕药品和耗材的集采，国家医保局副局长黄华波表示，集中带量采购中选产品的降价空间主要来源于企业营销成本的节约，集采通过汇集全国医疗机构的需求量形成一个采购标的，引导企业公平竞争产生合理的价格，一旦中选，产品可以按照采购合同直接销往医院，医院按照承诺的采购量，按时完成采购，并且优先采购和使用中选产品，由此大幅压缩了药品生产企业营销成本。

同时，集采有一项措施，要求医疗机构及时结清企业货款，还有通过医保基金预付政策予以支持，这样有效解决了原来回款周期特别长的问题，为企业节省了大量资金成本。这些流通环节中成本的节约是主要的降价空间。通过价格竞争让利给人民群众。

黄华波表示，为确保中选产品降价不降质量，主要采取了三方面的措施：

第一是设定质量入围门槛。国家组织药品集采对企业和产品资质作了规定，将通过质量和疗效一致性评价作为仿制药参加集采的门槛，避免在竞争中出现“劣币驱逐良币”的现象。

第二是建立质量监管的协同机制。将国家和地方集采中选企业信息与药监部门共享，药监部门将中选产品列入监管重点。对国家组织集采中选产品出现的质量相关问题，医保局和药监局联合开展处置，采取取消中选资格、纳入“违规名单”等惩戒措施，持续释放质量问题“零容忍”信号。

第三是开展临床疗效与安全性的真实世界研究。委托全国30多家大型三甲医院开展了两期集采中选仿制药的临床疗效和安全性真实世界研究，目前覆盖前三批集采37种临床使用广泛的药品。

研究结果显示，中选仿制药与原研药在临床疗效和安全性上是等效的，说明国产仿制药的质量整体上经受住了考验。现在第三期的临床疗效和真实世界研究正在开展中，这一期覆盖了第四、五批集采的20多个品种，相关部门将陆续发布研究成果。