每经编辑 孙志成
近日，一则自媒体发布的“求药”消息引起多方关注。
7月31日，一家名为“黑土影像”的自媒体发布了一篇标题为《湖南一男婴ICU中急需特效药救命，5毫升70万元，父亲瞬间绝望》的文章。文章里写到的男婴名叫武长毅，出生于2019年7月。出生不久的他便患上了脊髓性肌萎缩症，一种由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。
自媒体发布的求助信息
要想活下去，只有特效药诺西那生钠能救命。可一支就要70万元的价格，让男孩一家绝望了。父亲在塑料厂打工，母亲没有工作照顾小孩，双方老人动用了所有人脉去借钱，最终还是支撑不下去。
虽然文章真实性暂未证实，但据南方都市报，在上市后，该药物在国内目前售价为每支69.7万元。
随着文章的广泛传播，男婴一家的境遇惹无数网友心疼叹息。同时，文内提到的“天价”特效药诺西那生钠再次进入了大家视野。而引发网友更大关注的，则是诺西那生钠在国外的售价并不高昂，甚至可以说与国内售价有着“天大的差别”：此药在澳洲只卖41美元，相当于人民币280多元。如此大的价格反差引来众多网友质疑。
脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。
据南方都市报，去年2月22日，诺西那生钠注射液获得国家药监局批准，用于治疗用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症。据了解，在上市后该药物在国内该药目前售价为每支69.7万元，每年需反复注射且属于完全自费药物。
诺西那生钠注射液 图片来源：美通社
据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。
另一款治疗SMA的药物则是由诺华旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma，但后者目前仅在欧盟、美国、日本等上市。而由罗氏研发的SMA药物也在今年4月23日递交了在中国上市的申请，并于6月进入优先审评，有望在年内获批。
图片来源：摄图网（图文无关）
实际上，不只在中国，在医疗体系更加发达的国家，SMA的药物费用也远非普通人可以负担得起。
据封面新闻，诺西那生钠注射液在美国的治疗费用也相当昂贵，定价为12.5万美元（折合人民币约87万元）一针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元（折合人民币约520万元），第二年的费用降低一半至37.5万（折合人民币约260万元）。
诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，但Zolgensma的定价也被视为“天价”，高达210万美元（约合人民币1500万元）。
据共同社，Zolgensma在日本的药价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元），是日本国内价格最贵的药物，用药对象为未满2岁的患者。2020年5月日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。
而渤健生物官方微信8月6日发布声明称：
SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病。诺西那生钠注射液是全球首个获批的SMA治疗药物。截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销，包括澳大利亚。
药品价格和药品报销后患者自付费用，是两个完全不同的概念。据澳大利亚药品福利计划（The Pharmaceutical Benefit Scheme-PBS）网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。
近年来，国家陆续出台一系列政策，加速罕见病药物审批，提高罕见病患者用药保障，SMA这一罕见疾病率先受益于国家罕见病相关政策。
2018年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。
2018年11月，诺西那生钠注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》。
2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批。
诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。渤健深刻理解应对支付挑战对中国SMA患者群体的重要性和迫切性。2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，援助药物由渤健公司捐赠。该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。
根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。
公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。
据第一财经报道，在澳大利亚，诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入当地的药品福利计划（PBS），用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者，且根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。
直到2020年1月1日，持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元（约合人民币205元），如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元（约合人民币33元）。
渤健2019年财报显示，诺西那生钠注射液为该公司贡献达到21亿美元，主要受美国增长9%至9.33亿美元和美国以外地区增长34%至12亿美元的推动。
据红星新闻，8月5日，国家医保局信访办一工作人员表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”
图片来源：摄图网（图文无关）
该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员表示。
每日经济新闻综合红星新闻、南方都市报、封面新闻、第一财经
封面图片来源：摄图网
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